Tus Txheej Txheem Zoo III ntawm Ntu Ileal Bile Acid Transporter Inhibitor Odevixibat: Mus Txog Tebchaws Europe Thiab Asmeskas Cov Kev Cai Lom Zem Kawg!

Albireo Pharma yog ib lub tuam txhab ua kab mob siab rau cov menyuam yaus thaum me nyuam yaus mob ua kom cov kua tsib cov kua qaub ua kom muaj zog. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tau tshaj tawm cov txiaj ntsig zoo ntawm lub ntiaj teb Theem 3 PEDFIC-1 qhov kev tshawb fawb soj ntsuam ntsuas odevixibat hauv kev kho mob ntawm kev vam meej ntawm tsev neeg intrahepatic cholestasis (PFIC). Qhov no yog kev kawm ntau tshaj plaws uas tau ua hauv cov neeg mob nrog PFIC hom 1 (PFIC1) thiab hom 2 (PFIC2). Cov txiaj ntsig pom tau hais tias txoj kev tshawb no mus txog 2 qhov kawg: Ua piv rau cov placebo, odevixibat txo qis cov kua tsib cov lus teb (SBA, p=0.003), txhim kho cov tawv nqaij khaus khaus (p=0.004), thiab tus nqi raws plab tau tsuas yog ntawm ib tus lej xwb. Cov.

odevixibat yog ib tus neeg tho kev, muaj zog, xaiv khoom, tsis muaj kab ke, ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor, muaj kev tiv thaiv tsawg tsawg thiab ua yeeb yam hauv thaj chaw hauv cov hnyuv. Tam sim no, cov tshuaj tau raug txhim kho rau kev kho mob ntawm kev muaj kab mob siab thaum tseem yau rau menyuam yaus, thiab thawj lub hom phiaj yog PFIC.

PFIC yog ib qho muaj kev puas tsuaj loj, thiab tib txoj kev xaiv rau ntau tus neeg mob yog hloov ntshav siab lossis lwm yam kev phais mob. Cov txiaj ntsig tau zoo los ntawm kev kawm PEDFIC-1 sawv cev rau lub sijhawm tseem ceeb, lees tias odevixibat yog qhov muaj kev nyab xeeb thiab siv tshuaj kho mob uas muaj peev xwm coj tau hloov pauv tiag tiag rau cov neeg mob PFIC thiab lawv tsev neeg.

odevixibat muaj peev xwm los ua thawj cov tshuaj pom zoo rau kho PFIC. Albireo npaj ua tiav cov kev cai tswj hwm hauv Tebchaws Europe thiab Tebchaws Asmeskas ua ntej 2021, thiab yuav muag cov tshuaj lag luam nyob hauv ib nrab xyoo 2021 tom qab tau txais kev pom zoo.

Tus qauv tshuaj lom neeg ntawm odevixibat (duab los ntawm: medkoo.com)

PEDFIC-1 yog kev xaiv, muaj ob lub qhov muag tsis pom kev, tshuaj placebo, thoob ntiaj teb multicenter theem 3 kawm, ua nyob rau hauv 62 cov neeg mob nrog PFIC1 lossis PFIC2 hnub nyoog 6 hlis txog 15.9 xyoo. Hauv txoj kev tshawb no, cov neeg mob tau txais lub luag haujlwm kom tau txais ob lub lag luam qhov ncauj ntawm odevixibat (40μg / kg / hnub, 120μg / kg / hnub) lossis placebo, thiab raug kho ib hnub ib zaug rau 24 lub lis piam. Cov neeg mob hauv pawg kho mob odevixibat tau txais qhov ncauj tshuaj lossis tshuaj txau ib hnub ib zaug. Qhov ob hom kev npaj no tsis tas yuav tsum muaj tub yees.

Cov ntaub ntawv qhia tau hais tias nyob rau hauv kev txheeb xyuas tseem ceeb, txoj kev tshawb no tau mus txog qhov kawg qhov kawg raws txoj cai Asmeskas: tus nqi ntsuas tau zoo ntawm qhov kev ntsuas tus mob hauv pawg kho mob odevixibat yog 53.5%, thiab cov placebo pawg yog 28.7% (p=0.004). Hais txog kev ua tiav ntawm theem nrab, 42.9% ntawm cov neeg mob hauv pawg neeg kho mob odevixibat muaj kev txhim kho qhov chaw hauv lub ntsiab lus kho qhov mob pruritus (txhais tau tias: ntawm 0-4 subscale, qhov tshwm sim ntawm lub pob txha ntawm lub lis piam 24 poob los ntawm .01.0 cov ntsiab lus los ntawm lub hauv paus) , thiab cov pab pawg placebo yog 10.5% (P=0.018).

Tsis tas li ntawd, txoj kev tshawb no kuj tau mus txog qhov kawg qhov kawg hauv kev ua raws li EU cov cai: 33.3% ntawm cov neeg mob hauv pawg kho mob odevixibat txo cov ntshav kua qaub (sBA) los ntawm 70% lossis mus txog qib 70 μmol / L, thaum tsis muaj cov neeg mob hauv cov pab pawg mus txog lub hom phiaj no (p=0.003). Hais txog kev ua kom tiav theem ob, cov kua tsib kua qaub hauv pawg kho mob odevixibat poob qis li ntawm nruab nrab ntawm 114.3 μmol / L, thiab pawg placebo nce li ntawm 13.1 μmol / L (p=0.002).

Qhov tau txhaj ob zaug ntawm odevixibat tau zoo zoo sib xws hauv txhua qhov xaus. Hauv txoj kev tshawb no, odevixibat tau pom zoo zoo. Qhov tshwm sim ntawm cov xwm txheej tsis zoo tau zoo sib xws ntawm cov placebo. Thaum lub sijhawm kawm, tsis muaj ib qho xwm txheej tsis zoo (SAE) cuam tshuam nrog cov tshuaj. Kev mob plab zawv / lub plab zom zaws feem ntau yog cov kev kho mob ntsig txog lub plab zom mov, muaj tshwm sim hauv 9.5% ntawm cov neeg mob kho nrog odevixibat thiab 5.0% hauv cov placebo pawg.

Tag nrho cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb fawb yuav tshaj tawm ntawm cov rooj sib tham hauv kev kawm tom ntej. Ron Cooper, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Albireo, tau hais tias:" Cov ntawv thov kev vam meej ntawm IBAT inhibitors tag nrho hauv lawv lub peev xwm los txo cov kua tsib kua qaub thiab txo tus nqi raws plab. Oevixibat txo cov kua tsib kua qaub hauv cov neeg mob nrog PFIC1 thiab PFIC2 thiab ua pov thawj qhov tseem ceeb hauv chaw kho mob ntawm qhov khaus. Nov yog lus xov xwm zoo siab rau cov menyuam yaus nrog PFIC. Yog tias pom zoo odevixibat, cov neeg mob no yuav tuaj yeem siv tshuaj sai ib zaug ib hnub los kho kab mob siab ua rau tuag tau. Kev kawm txog PEDFIC-1 Cov kev ua tau zoo no ua rau peb txoj kev ntseeg siab rau kev sim tshuaj BOLD mus ntxiv rau kev kho mob ntawm biliary atresia thiab Alagille syndrome txoj kev kawm npaj rau xyoo no."

Tus thawj coj tshawb fawb ntawm cov kev tshawb fawb, Dr. Richard Thompson, xibfwb ntawm Molecular Hepatology ntawm King's College London, hais tias: "Cov txiaj ntsig ntawm theem 3 kawm txog PEDFIC-1 sawv cev rau lub peev xwm hloov pauv kev kho mob ntawm PFIC. Cov ntaub ntawv no qhia tau hais tias odevixibat txo cov roj ntsha kua qaub ntau hauv PFIC cov neeg mob. , Txhim kho qhov khaus. Ua ke nrog kev nyab xeeb zoo thiab kev ua siab ntev tau qhia los ntawm odevixibat, cov ntaub ntawv no hais txog lub peev xwm ntawm kev txhim kho raws li cov qauv kev saib xyuas uas twb muaj lawm, uas feem ntau suav nrog cov tshuaj tua lossis cov khoom hloov hloov. Txoj kev phais kom zoo."