Pfizer lub PF-06939926 Theem III Ntsuam Xyuas Kev Tshawb Fawb Tus Thawj Neeg Mob Tshuaj Daj!

Pfizer nyuam qhuav tshaj tawm tias Phase 3 CIFFREO kawm ntsuas kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm kev kho noob PF-06939926 kev kho mob rau cov tub hluas nrog Duchenne npag dystrophy (DMD) tau muab thawj tus neeg mob. Txoj kev tshawb nrhiav tau cia siab rau 99 tus txiv neej cov neeg mob uas muaj lub tsheb thauj neeg mob DMD hnub nyoog 4-7 xyoo ntawm 55 chaw kuaj mob hauv 15 lub teb chaws thoob ntiaj teb. Thawj tus neeg mob tau txais kev kho mob hauv chaw kho mob hauv chaw soj ntsuam hauv Barcelona, ​​Spain thaum lub Kaum Ob Hlis 29, 2020.

Nws tsim nyog teev tias qhov no yog thawj theem 3 DMD kho cov phiaj xwm kho mob kom pib rau cov neeg mob nkag, ua cim tseem ceeb. Tam sim no, tsis muaj kev pom zoo hloov kho kab mob muaj rau txhua tus neeg mob txoj sia ntawm DMD. Yog tias muaj kev vam meej hauv ntu 3 kev soj ntsuam kuaj mob thiab kev pom zoo rau kev tswj hwm, PF-06939926 muaj peev xwm txhim kho txoj kev loj hlob ntawm DMD kab mob. Tam sim no, Pfizer tab tom koom tes nrog cov koom haum tswj hwm thoob ntiaj teb los pib qhov haujlwm no hauv lwm lub teb chaws kom sai li sai tau.

PF-06939926 yog qhov muaj kev tiv thaiv tus kab mob adeno-txuam nrog tus kabmob hom 9 (AAV9) capsid hauv kev txhim kho, nqa lub sijhawm luv lossis luv tshaj plaws ntawm tib neeg dystrophin gene (mini dystrophin), tswj los ntawm tib neeg cov leeg nqaij tshwj xeeb. Raws li AAV9 capsid muaj peev xwm ua kom cov nqaij ntshiv txhaws, nws tau raug xaiv los ua tus cab kuj. PF-06939926 tau tso cai ceev ntawm kev tsim los ntawm Asmeskas FDA thaum Lub Kaum Hli 2020, thiab tau txais Kev Tsim Tshuaj Ntshav Yeeb Tshuaj Kho Mob (Orphan Drug Designation (ODD) thiab Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) thaum Lub Tsib Hlis 2017.

Cov ntaub ntawv soj ntsuam tau tshaj tawm thaum lub Tsib Hlis 2020 pom tias hais txog ntau qhov kev ua tau zoo ntawm qhov kawg ntawm kev ntsuas ntawm 12 lub hlis tom qab kev tso ntshav ib leeg, PF-06939926 kev kho mob pom tias ntev mus ntev thiab qhov kev txhim kho tseem ceeb, suav nrog kev txwv me me Theem theem ntawm dystrophin (mini- dystrophin) thiab cov qhab nia ntawm Polaris Mobile Kev Ntsuam Xyuas Kev Ntaus Nuj Nqis (NSAA), uas yog cov txheej txheem kev ntsuas ntawm cov leeg ua haujlwm, txhim kho.

CIFFREO yog qhov kev kawm thoob ntiaj teb, ntau hom, xaiv, ob qhov muag tsis pom kev, tshuaj placebo-theem kev kawm 3. Nws npaj yuav cuv cov neeg mob 99 leeg, muaj hnub nyoog 4-7 xyoo, kuaj pom tus mob DMD los ntawm kev kuaj keeb kwm, thiab tau txais kev nyab xeeb corticosteroid kev noj haus txhua hnub. Txiv neej cov neeg mob uas tsis zoo AAV9 tiv thaiv cov tshuaj tiv thaiv. Hauv txoj kev tshawb no, cov neeg mob yuav tsum tau muab faib rau ob tus neeg sib koom tes thiab tau txais ob txoj hlab ntshav, ib qho nrog PF-06939926 thiab ib qho nrog cov tshuaj placebo. Kwv yees li ob feem peb ntawm cov neeg mob yuav nkag mus rau cohort 1 thiab tau txais PF-06939926 kev kho tus kheej thaum pib ntawm txoj kev tshawb no, thiab cov placebo ib xyoos tom qab; kwv yees li ib feem peb ntawm cov neeg mob yuav nkag mus rau cohort 2 thiab tau txais cov placebo thaum pib ntawm kev kawm. Ib xyoos tom qab, yog tias koj tseem tsim nyog, koj yuav tau txais PF-06939926 kev kho tus kheej. Tom qab tau txais kev kho noob, tag nrho cov neeg mob yuav raug soj qab nyob rau hauv qhov qhib-daim ntawv lo txuas ntxiv kev kawm rau 5 xyoos. Lub ntsiab lus kawg ntawm txoj kev tshawb no yog qhov kev hloov pauv ntawm tag nrho cov qhab nia ntawm Polaris Mobile Function Assessment Scale (NSAA) los ntawm cov hauv paus hauv ib xyoos tom qab.

Duchenne cov leeg mob ua ke (DMD) yog ib qho mob hnyav, ua rau mob hnyav thiab tuag taus X-txuas tus mob caj dab uas feem ntau cuam tshuam rau cov tub thiab ua rau cov leeg ua lub cev tsis muaj zog thiab tsis muaj zog. Tus kab mob yog tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv cov gene encoding dystrophin (dystrophin), uas tsim nyog los tswj kev ruaj khov thiab ua haujlwm ntawm cov leeg nqaij. Nrog lub hnub nyoog, cov leeg mob ntawm cov neeg mob DMD maj mam zuj zus.

Cov tsos mob ntawm DMD ib txwm tshwm sim thaum menyuam yaus thaum hnub nyoog 3-5 xyoos. Cov leeg tsis muaj zog tuaj yeem pib ua ntej hnub nyoog 3 xyoos. Nws thawj zaug cuam tshuam cov leeg ntawm pob tw, pelvis, ncej puab thiab xub pwg, thiab tom qab ntawd cuam tshuam rau cov leeg nqaij ntawm caj npab, ceg thiab pob tw. Hauv lawv cov hluas, cov neeg mob feem ntau poob peev xwm mus kev thiab xav tau kev pab cuam lub rooj zaum muaj log. Tib lub sijhawm, lub plawv thiab lub ntsws ua pa kuj tau txais. Hmoov tsis zoo, cov neeg mob feem ntau tuag los ntawm tus kab mob hauv lawv cov twenties. DMD yog feem ntau cov leeg khov kho tshaj plaws nyob hauv lub ntiaj teb. DMD tshwm sim hauv 1 ntawm 3500-5000 tus txiv neej hauv plab yug. Muaj kwv yees li ntawm 140,000 tus neeg mob DMD hauv cov tub hluas thoob ntiaj teb, thiab kwv yees li 30,000 leej neeg hauv Tebchaws Meskas thiab Europe.