Menarini Elzonris Txog Yuav Tau Pom Zoo Hauv EU: Kev Kho Mob Ntawm Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Tumors (BPDCN)!

Pab pawg Menarini yog lub chaw lag luam Italian tshuaj thiab cov tuam txhab kuaj mob. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm tias Pawg Neeg Sawv Cev Saib Xyuas European Tshuaj (EMA) rau Cov Khoom Siv Tshuaj rau Cov Neeg Siv (CHMP) tau tshaj tawm cov lus pom zoo hais tias Elzonris (tagraxofusp) tau txais kev pom zoo raws li kev kho ntxiv rau kev kho thawj kab mob ntawm blastic. plasma Cov neeg mob ntshav feem ntau cytoid dendritic cell hlav (BPDCN). BPDCN yog qhov mob hematological uas muaj qhov tshwm sim tsis zoo heev. Kev tshuaj xyuas zoo ntawm CHMP yog saib raws kev ntsuam xyuas kho mob loj tshaj plaws uas tau ua hauv BPDCN cov neeg mob uas tsis tau txais kev kho mob (kev kho mob thaum xub thawj) thiab cov uas tau txais kev kho mob (kev kho mob) yav tas los.

Tam sim no, CHMP cov tswv yim yuav muab xa mus rau European Commission (EC) rau kev tshuaj xyuas, uas feem ntau ua qhov kev txiav txim siab zaum kawg li ntawm 2 hlis. Yog tias tau txais kev pom zoo, Elzonris yuav dhau los ua thawj zaug thiab tsuas yog siv tshuaj rau kev kho mob ntawm BPDCN hauv Tebchaws Europe, thiab nws tseem yuav dhau los ua thawj pom zoo CD123 tsom kev kho nyob hauv Europe.

Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun tau hais tias: "Hnub no lub tswv yim zoo los ntawm CHMP yog lub sijhawm tseem ceeb rau cov neeg mob BPDCN hauv Tebchaws Europe. Nws qhia txog peb cov kev mob siab rau kev txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob qog nqaij hlav cancer refractory. BPDCN yog Ib qho mob uas tsis tshua pom muaj thiab tam sim no uas tam sim no tsis tau txais kev pom zoo kho hauv EU. Vim li no, peb zoo siab tshwj xeeb uas peb tuaj yeem muab Elzonris rau BPDCN cov neeg mob."

Elzonris yog lub hom phiaj kho rau CD123, uas yog thawj zaug kev lag luam los ntawm Stemline Therapeutics hauv Tebchaws Meskas. Lub tuam txhab tam sim no yog ib feem ntawm Menarini Group. Raws li cov lus hais los ntawm kev txais, Stemline cov tswv yuav tau txais qhov uas tsis yog kev lag luam lossis muaj txoj cai muaj nqis (CVR). Tom qab kev pom zoo ntawm European Commission, tom qab ua tiav qhov muag thawj Elzonris muag hauv txhua lub tebchaws EU-5, txhua tus tswvcuab yuav tau txais $ 1.00 nyiaj ntsuab ib feem.

Elzonris tau pom zoo los ntawm Asmeskas FDA rau lub Kaum Ob Hlis 2018 rau kev kho mob BPDCN cov menyuam yaus thiab cov neeg laus hnub nyoog 2 xyoos thiab laus dua, suav nrog cov neeg mob BPDNC uas tsis tau txais kev kho mob (naïve) thiab tus uas tau txais kev kho mob (kho mob). Nws yog tsim nyog teev tias qhov kev pom zoo no ua rau Elzonris thawj cov tshuaj pom zoo rau kho BPDCN thiab thawj CD123 tsom tshuaj pom zoo.

BPDCN yog ib qho muaj qog ua thiab qog ua mob ntshav nrog mob tsis zoo hais qhov tsis meej. Nov yog thaj chaw kho mob uas tsis tas yuav kho mob. Cov yam ntxwv ntawm BPDCN tej zaum yuav zoo ib yam li qee cov kab mob, lossis nws yuav raug txiav txim siab li qee yam kab mob, nrog rau mob myeloid leukemia (AML), tsis muaj mob Hodgkin lymphoma (NHL), mob lymphocytic leukemia (TAG NRHO), thiab mob myelodysplastic syndrome, mob myelogenous mob leukemia (CML) thiab lwm yam qog hlav nrog cov tsos nqaij tawv. BPDCN feem ntau pom muaj nyob rau hauv cov leeg pob txha thiab / lossis tawv nqaij, thiab tseem yuav cuam tshuam cov qog ntshav thiab cov kabmob hauv nruab nrog cev. Kev kuaj mob ntawm BPDCN yog ua raws cov tshuaj tiv thaiv kab mob ntawm CD123, CD4, thiab CD56. CD123 (IL-3R) yog lub cim tseem ceeb rau kev txheeb xyuas BPDCN thiab lub hom phiaj xav tau sai sai hauv kev tshawb fawb kho mob cancer ntau yam.

Elzonris yog CD123-qhia cytotoxin, tsim tshwj xeeb rau CD123 lub hom phiaj. Cov tshuaj yog tshuaj lom neeg rov sib xyaw ua ke ntawm tib neeg IL-3 thiab txo cov kabmob qa ntshav qis (DT). Lub IL-3 sau tuaj yeem hloov cytotoxic DT tawg. Qhia cov qog hlwb nthuav tawm CD123. Tom qab ua haujlwm sab hauv los ntawm cov qog hlwb, Elzonris tuaj yeem tshem tawm cov protein tsis sib luag thiab ua rau cov phiaj cell apoptosis cuam tshuam.

Tam sim no, Elzonris tseem tab tom raug soj ntsuam hauv lwm qhov kev sim tshuaj los kho lwm cov cim qhia ntawm CD123, suav nrog: mob ntshav myelomonocytic leukemia (CMML), myelofibrosis (MF) thiab lwm yam kev npaj qhia.