Thaum Lub Ob Hlis 2021, Lub Ntiaj Teb Thawj Zaug ntawm 7 Cov Tshuaj Tshiab, Lub Plaub-Car-T Kev Kho Mob Breyanzi Tau Pom Zoo Los Ntawm FDA

Raws li lub ntiaj teb cov ntaub ntawv tshuaj ntawm Yaodu, thaum Lub Ob Hlis 2021, muaj 7 cov tshuaj tshiab raug pom zoo rau kev lag luam rau thawj zaug nyob hauv lub ntiaj teb, tag nrho cov tau pom zoo los ntawm FDA. Ntawm lawv, muaj 5 cov chaw tshiab molecular, ib qho tshuaj tiv thaiv kab mob thiab ib txoj kev kho ntawm tes.

Ntiaj teb' s thib plaub CAR-T txoj kev kho Lisocabtagene maraleucel (lub npe lag luam: Breyanzi)

Cov tshuaj lymphoma tshiab Umbralisib (lub npe lag luam: Ukoniq)

Trilaciclib, ib yam tshuaj tshiab rau kev tiv thaiv mob pob txha hauv kev siv tshuaj kho mob (npe lub npe: COSELA)

Tshiab lipid-txo cov tshuaj Evinacumab (lub npe lag luam: EVKEEZA)

Casimersen, yog ib yam tshuaj tshiab rau Duchenne' s cov leeg nqaij mob muaj zog (lag luam npe: Amondys 45)

Ib yam tshuaj tshiab rau molybdenum cofactor deficiency type A: Fosdenopterin (npe lag luam: Nulibry)

Cov kev kho mob tshiab rau myeloma (peptide-conjugated tshuaj) Melflufen (npe lag luam: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) yog CD19-lub zog tiv thaiv kev tiv thaiv chimeric antigen receptor (iCAR) T kev kho mob ntawm tes tsim los ntawm BMS thiab pom zoo rau kev siv rau cov neeg mob cov neeg laus uas muaj mob rov huam dua qub (loj loj) B-cell lymphoma (DLBCL) kev kho mob.

Breyanzi yog lub ntiaj teb thib plaub pom zoo los kho CAR-T kev kho mob. Yav dhau los, nws tau tso cai rau kev tsim kho kev tsim qauv los ntawm FDA, kev kho mob tshuaj tshiab tsim kev tsim qauv (RMAT), diffuse loj B-cell lymphoma, thiab follicular chaw lymphoma. 4 menyuam ntsuag tsim nyog rau yeeb tshuaj rau thawj mediastinal B-cell lymphoma thiab mantle cell lymphoma. Qhov tshwj xeeb tshwj xeeb yog tias qhov piv ntawm CD8-zoo thiab CD4-zoo T cell (1: 1) hauv kev kho tuaj yeem tswj tau zoo, yog li kom tswj tau cov kev mob tshwm sim ntawm kev kho mob ntawm tes.

02Umbralisib

Umbralisib tau tsim los ntawm TG Kev Kho Mob thiab tau txais kev pom zoo rau kev kho mob ntawm cov neeg mob uas rov mob / tso rov qab mob tsis zoo rau cov mob lymphoma (MZL) uas yav dhau los tau txais tsawg kawg ib qho kev tiv thaiv CD20-raws li kev kho mob, nrog rau cov neeg mob rov ua haujlwm / rov tso tawm cov neeg mob uas tau txais tsawg kawg txoj kab kev thib peb ntawm txoj kev kho nyob rau yav dhau los Cov neeg laus uas muaj tus mob follicular lymphoma (FL).

Umbralisib yog qhov pom zoo thawj qhov ncauj PI3Kδ / CK1ε inhibitor. Yav dhau los nws tau nrhiav kev tsim nyog sai, menyuam yaus kev tsim kho yeeb tshuaj, kev tshuaj xyuas kev muaj peev xwm ua ntej thiab kev tsim kho kev kho mob tsim los ntawm US FDA

03Trilaciclib

Trilaciclib yog qhov ua yeeb yam luv luv thiab thim rov qab CDK4 / 6 inhibitor tsim los ntawm G1 Kev Kho Mob. Nws tau txais kev pom zoo los tiv thaiv kev mob hlwb pob txha los ntawm kev kho mob rau hauv cov neeg laus uas muaj kev sib kis mob me me ntawm cov qog nqaij hlav cancer.

Trilaciclib yog lub ntiaj teb' s thawj zaug thiab tsuas yog cov khoom lag luam uas tswj hwm prophylactically thaum siv tshuaj kho mob los tiv thaiv cov leeg pob txha thiab tiv thaiv kab mob. Nws cia siab tias yuav siv los ua kev pabcuam rau kev siv tshuaj khomob los npog cov neeg mob ntau.

Thaum Lub Yim Hli 2020, Simcere Pharmaceuticals tau mus txog kev pom zoo daim ntawv tso cai nrog G1, thiab tau txais kev txhim kho thiab kev ua lag luam cai ntawm Trilaciclib rau txhua qhov ntsuas hauv Tebchaws Suav Thaj Av.

04Evinacumab

Evinacumab tau tsim los ntawm Regeneron thiab tau pom zoo rau kev kho mob ntawm menyuam yaus 12 xyoos thiab laus dua lossis cov neeg laus nrog tsev neeg homozygous hypercholesterolemia (HoFH).

Evinacumab yog tag nrho tib neeg IgG4κ monoclonal antibody tsom hom angiopoietin zoo li protein 3 (ANGPTL3). Nws yog cov tshuaj lipid-txo qis nrog qhov kev ua haujlwm tshiab uas ncaj qha tias ua kom ncaj qha rau kev ua kom lub cev puas tsuaj los ntawm inhibiting ANGPTL3. Ua ntej rau qhov no, nws tau dhau los ua ntsuag tus peev xwm txog yeeb tshuaj, kev tshuaj xyuas kev ua kom tiav thiab kev tsim kho kev tsim kho tau pom zoo tso cai los ntawm FDA, thiab yog thawj ANGPTL3 inhibitor yuav tsum tau ua lag luam.

05Casimersen

Casimersen yog qhov tshuaj tiv thaiv kev tsis haum siab oligonucleotide kho hom phiaj Dystroglycan. Nws tau tsim los ntawm Sarepta Kev Kho Mob thiab tau txais kev pom zoo los kho Duchenne' s lub zeem muag mob leeg nrog cov noob hloov pauv exon 45 hla. Nws yog thawj cov tshuaj pom zoo rau hom mob caj ces DMD hloov pauv no.

Casimersen tau pom zoo kom siv cov kev tso cai tshaj tawm rau lub sijhawm no. Cov tshuaj muaj tau mus ceev ceev-tau txais kev tso cai los ntawm FDA, kev soj ntsuam ua ntej saib kev muaj peev xwm thiab tus ntsuag yog tsim nyog tshuaj.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin tau tsim los ntawm Keeb Kwm Keeb Kwm Biosciences thiab tau pom zoo los txo qis kev pheej hmoo tuag vim yog hom A molybdenum cofactor deficiency (MoCD). Nws yog thawj qhov kev tsim kho tau pom zoo los ntawm FDA rau kev kho mob hom A MoCD, thiab nws tau tso cai rau kev tsim kho kev tsim qauv los ntawm FDA Nrog kev pom zoo ntawm cov kab mob tsis tshua muaj menyuam yaus, Keeb Kwm kuj tau txais kev soj ntsuam daim ntawv pov thawj nqi tshaj 100 lab tau tawm los ntawm FDA.

Hom A MoCD yog autosomal recessive cov kab mob los ntawm kev cuam tshuam ntawm molybdenum cofactor hluavtaws, uas tsis tshua muaj neeg nyiam. Cov neeg mob feem ntau yog cov menyuam mos muaj mob txha caj qaum loj thiab mob tsis haum, muaj peev xwm tuag ntau thiab cov hnub nyoog muaj sia nyob ntev txog 4 xyoos. Yav dhau los, tib txoj kev kho mob tsuas yog pab txhawb nqa thiab kho mob rau cov teeb meem tshwm sim los ntawm tus kab mob.

Fosdenopterin yog ib qho kev hloov kho mob txaws tuaj yeem hloov kho cPMP thiab tso cai rau cov theem molybdenum cofactor synthesis mus txuas ntxiv. Nws ua kom cov kab mob molybdenum cofactor-tso nrog rau thaum tshem tawm sulfites, txo cov tsos mob hauv nruab nrab, thiab tom qab ntawd txo qis hom A MoCD cov neeg tuag feem pua.

07Melflufen

Melflufen (tseem hu ua Melphalan flufenamide) tau tsim los ntawm Oncopeptides. Lub Ob Hlis 26, FDA tau pom zoo nws siv nrog dexamethasone rau kev kho mob ntawm cov neeg laus cov neeg mob uas rov mob / tso tawm ntau yam mob myeloma (MM). Qhov no yog thawj zaug tiv thaiv mob qog nqaij hlav peptide conjugate tshuaj pom zoo los ntawm FDA. Yav tas los nws tau tso cai tshuaj xyuas qhov muaj feem thib thiab chaw nyob raws chaw los ntawm FDA tshuaj los ntawm FDA.

Qhov kev pom zoo no yog ua raws li cov txiaj ntsig ntawm tus piv txwv Theem 2 soj ntsuam sim tshuaj HORIZON. Hauv qhov kev sim tshuaj mob no, 157 cov neeg mob uas rov mob / tso rov qab MM tau txais Pepaxto thiab dexamethasone kev sib xyaw ua ke. Cov txiaj ntsig sim pom tau hais tias kev sib xyaw ua ke tau nce mus txog tag nrho kev zam txim ntawm 23.7%, thiab qhov nruab nrab ntev ntawm kev tshem tawm yog 4.2 lub hlis

Melflufen yog" tus thawj hauv chav kawm" peptide-conjugated yeeb tshuaj. Nws siv Oncopeptides' cov tswv cuab peptide-tshuaj sib txuas (PDC) platform kom ob peb lub alkylating tus neeg sawv cev felphalan nrog peptides tsom aminopeptidase. ua ke. Melflufen tuaj yeem sai sai los ntawm MM hlwb vim nws lipophilicity, thiab tom qab ntawd tau nrawm nrawm los ntawm peptidase intracellularly, yog li tso cov hydrophilic alkylating tus neeg sawv cev.

Aminopeptidase ntau dhau los ua cov qog hlwb, tshwj xeeb tshaj yog cov qog nqaij hlav siab tshaj los yog qog nrog cov kev hloov pauv siab. Hauv kev sim tshuaj hauv vitro, Melflufen tuaj yeem nce qhov siab ntawm alkylating tus neeg sawv cev hauv cov hlwb, thiab nws lub peev xwm tua MM hlwb yog 50 npaug siab tshaj qhov ntawm alkylating tus neeg sawv cev uas nws nqa.