Concord Kylin Crysvita Tau Pom Zoo Pom Zoo Los Ntawm European Union Los Mus Kho Cov Hluas Thiab Cov Neeg Laus!

Tsis ntev los no Kyowa Kirin tau tshaj tawm tias Cov European Commission (EC) tau pom zoo Crysvita (burosumab) rau kev kho mob ntawm cov tub ntxhais hluas thiab cov neeg laus uas muaj X-txuas ntxiv ntshav mob hypophosphatemia (XLH). Yav dhau los, Crysvita tau txais kev pom zoo rau kev kho mob ntawm XLH cov menyuam yaus thiab cov tub ntxhais hluas uas muaj hnub nyoog 1 xyoos thiab laus dua, muaj cov duab pov thawj ntawm cov kab mob pob txha, thiab cov pob txha loj zuj zus.

Crysvita yog tib txoj kev kho mob uas hais qhia qhov tseeb ntawm pathophysiology ntawm XLH. XLH yog ib qho mob tshwm sim tsawg uas cuam tshuam rau cov pob txha, nqaij, thiab pob qij txha. Qhov kev pom zoo kawg no yuav nthuav dav cov neeg siv ntawm Crysvita: txhua tus neeg nyob sab Europe XLH cov neeg mob uas muaj pov thawj qhia txog kab mob pob txha (tsis hais tus mob pob txha loj) thiab XLH cov neeg mob laus yog tam sim no tsim nyog rau kev kho mob Crysvita.

Qhov kev pom zoo no yog ua raws cov ntaub ntawv los ntawm kev tshawb fawb ob ntu III: Theem III UX023-CL303 yog kev sib tw, ob lub qhov muag, qhov kev sim tshuaj uas tau tshawb xyuas qhov kev nyab xeeb thiab ua haujlwm ntawm Crysvita hauv cov neeg laus muaj mob XLH; Theem III UX023-Kev kawm CL304 yog qhov qhib-daim ntawv lo, ib txhais caj npab mus sib hais tshawb nrhiav qhov cuam tshuam ntawm Crysvita ntawm kev kho mob osteomalacia (mob pob txha mos) hauv cov laus nrog XLH. Ob txoj kev tshawb nrhiav tau pom tias Crysvita nce ntxiv thiab tswj hwm cov tshuaj phosphate nyob rau hauv ib txwm muaj, pab kho cov pob txha caj qaum thiab mob pob txha ntsig txog osteomalacia, thiab txhim kho osteomalacia. Lwm qhov kawg pom tias cov neeg mob tau txo qis qhov mob thiab txhav, thiab txhim kho lub cev ua haujlwm thiab txav mus los ntawm lub sijhawm. Kev nyab xeeb ntawm Crysvita yog zoo ib yam nrog uas tau pom nyob hauv lwm qhov kev tshawb fawb Crysvita. Cov xwm txheej tsis zoo muaj xws li kev txhaj tshuaj ntawm qhov chaw txhaj tshuaj, hyperphosphatemia thiab kev tiv thaiv tsis haum. Tsis muaj dab tsi tshwm sim hnyav hais txog kev kho mob.

Dr. Karine Briot los ntawm Tsev Kho Mob Cochin hauv Fabkis Hais tias:" Txog tam sim no, cov neeg laus muaj mob XLH muaj ntau txoj kev kho tau zoo. Niaj hnub no' s kev pom zoo yog qhov kev nce qib loj, txhais tau tias thawj zaug cov neeg laus tus neeg mob XLH muaj kev kho mob rau lwm tus ua rau muaj tus mob XLH."

Abdul Mullick, Thawj Tswj Hwm ntawm Kyowa Kirin International, tau hais tias: "EC qhov kev pom zoo yog lub sijhawm tseem ceeb rau kev tswj hwm ntawm XLH. XLH yog ib qho muaj mob zuj zus, tas sim neej uas muaj kev cuam tshuam zoo rau lub neej ntawm menyuam yaus thiab neeg laus. Los ntawm kev pom zoo no XLH cov hluas thiab cov neeg laus yuav tau txais txiaj ntsig los ntawm kev kho mob Crysvita, uas tsuas yog kev kho mob uas ua rau lub hom phiaj ntawm txoj kev mob siab ntsws ntawm XLH. Tam sim no peb yuav saib xyuas kom ntseeg tau tias cov neeg mob ntxiv tsim nyog tau txais kev kho mob."

Cov duab los: slideshare.net

X-txuas rau hypophosphatemia (XLH) yog ib qho kev mob tshwm sim tsawg heev uas ua rau cov pob txha, leeg, thiab pob qij txha. XLH tsis muaj kev phom sij txog lub neej, tab sis nws lub nra hnyav lub neej thiab maj mam loj, uas tuaj yeem txo tus neeg' s lub neej zoo. Cov tsos mob thiab cov cim ntawm tus kab mob XLH pib thaum yau thiab ua rau deformities qis dua ntawm qes, qis qis, thiab mob. Cov no yuav ua rau muaj teeb meem hauv kev taug kev thiab lub cev ua haujlwm, thiab cuam tshuam rau lub neej zoo. Skeletal deformities ntxiv rau kev kho tsis tau tus mob hypophosphatemia txhais tau hais tias tus kab mob txuas ntxiv mus rau cov neeg laus, ua rau mob thiab mob hnyav, nrog rau ntau cov leeg mob ntawm cov leeg, uas tej zaum yuav pib ntxov thib ob lossis thib peb tom qab yug tus neeg mob. Lub xyoo tau cuam tshuam.

Crysvita' s cov khoom ua kom nquag plias yog burosumab, uas yog qhov muaj qhov ua kom zoo tag nrho tib neeg IgG1 monoclonal cov tshuaj tiv thaiv uas lub hom phiaj khi thiab khi rau cov kev ua haujlwm ntawm fibroblast kev ua kom muaj txiaj ntsig 23 (FGF-23). FGF23 yog ib yam tshuaj uas txo cov ntshav phosphate los ntawm kev tswj cov raum phosphate thiab kev ua cov vitamin D ntau lawm. Hauv XLH, qib thiab kev ua haujlwm ntawm FGF23 siab dhau lawm, uas ua rau phosphate pov tseg thiab cov tshuaj tiv thaiv kabmob ntshav hypophosphatemia.

Crysvita tuaj yeem tsom tau rau FGF-23 txhawm rau txhawm rau ua cov kev lom neeg hauv FGF-23. Los ntawm kev thaiv cov FGF-23 ntau nyob rau hauv tus neeg mob' s lub cev, Crysvita tuaj yeem ua kom muaj qhov rov qab ntau dua ntawm phosphate los ntawm ob lub raum thiab nce tsim cov vitamin D, yog li tseem txhim kho kev nqus ntawm phosphate thiab calcium hauv cov hnyuv. Crysvita raug tsim kho los kho FGF-23-mob ntsig txog cov mob hypophosphatemia, xws li XLH, mob qog ua rau mob qog nqaij hlav (TIO) / epidermal nevus syndrome (ENS).

Crysvita yog thawj qhov kev xav tau tag nrho cov tib neeg monoclonal IgG1 antibody uas ncaj qha rau FGF23. Cov tshuaj yeeb yaj kiab tau pom los ntawm Kyowa Kirin thiab tau tsim nyob rau hauv kev koom tes nrog Ultragenyx.

Hauv Tebchaws Meskas, Crysvita tau pom zoo rau kev kho mob menyuam yaus thiab cov neeg laus nrog XLH hnub nyoog ≥6 hlis. Lub Rau Hli xyoo no, Crysvita tau rov pom zoo dua los ntawm Asmeskas FDA los ua qhov tshiab rau cov menyuam yaus thiab cov neeg laus ≥ 2 xyoos los kho tus mob qog ua ntshav (TIO), uas tuaj yeem ua rau mob hypophosphatemia Thiab osteomalacia. Nws tsim nyog teev tias Crysvita yog thawj cov tshuaj pom zoo rau kev kho mob ntawm XLH, thiab tseem yog thawj cov tshuaj pom zoo rau kev kho mob ntawm TIO cov neeg mob uas cov qog tsis tuaj yeem nyob hauv lossis tshem tawm radically.