Alnylam Lwm Qhov RNAi Kev Kho Mob Tau Txais Kev Pab Cuam Tshuam Hauv FDA ceev

Alnylam tsis ntev los no tau tshaj tawm tias Asmeskas FDA tau tso cai rau vutrisiran nrawm nrawm (FTD), kev tshawb nrhiav RNAi kev kho mob rau kev kho mob polyneuropathy tshwm sim los ntawm kev muaj kab mob hleem transthyretin protein (hATTR) amyloidosis hauv cov neeg laus.

FTD txhawm rau tsim kho kom nrawm nrawm nrawm thiab tshuaj tshuaj sai rau cov muaj mob loj los daws cov kev kho mob tsis txaus ntseeg nyob hauv thaj chaw tseem ceeb. Txais FTD rau cov tshuaj tshawb xyuas txhais tau tias cov tuam txhab ua lag luam tuaj yeem cuam tshuam nrog FDA ntau dua thaum lub sijhawm R& D theem. Tom qab xa tawm daim ntawv thov kev lag luam, lawv tsim nyog rau kev pom zoo nrawm thiab kev tshuaj xyuas ua ntej yog tias lawv ua tau raws cov qauv tsim nyog. Ib qho ntxiv, lawv kuj tsim nyog rau cov nqi tshuaj xyuas.

Ntxiv rau qhov tau tso cai FTD, vutrisiran tseem tau tso cai rau tsev menyuam ntsuag chaw nyob (ODD) rau kev kho mob ntawm ATTR amyloidosis hauv Tebchaws Meskas thiab European Union. Tam sim no, Alnylam tab tom ua ob theem III kev soj ntsuam kuaj mob (HELIOS-A, HELIOS-B) ntsuas txog kev nyab xeeb thiab ua haujlwm ntawm vutrisiran. Ua ke, cov kev tshawb fawb no suav qhov ua tiav kev txhim kho kev saib xyuas lub hom phiaj kom pom tseeb tias vutrisiran muaj qhov cuam tshuam ntau yam ntawm ntau qhov kev qhia ntawm tus kabmob thiab tag nrho cov neeg mob ntawm ATTR amyloidosis.

Hauv qhov HELIOS-A txoj kev tshawb nrhiav, 164 cov neeg mob tau raug xaiv los txais vutrisiran lossis Onpattro, nrog lub hom phiaj ua pov thawj saib seb vutrisiran zoo dua rau Onpattro hauv kev kho cov leeg puas. Hauv txoj kev kawm HELIOS-B, 600 cov neeg mob hATTR amyloidosis nrog cardiomyopathy tau ua tus txais vutrisiran lossis placebo txhawm rau soj ntsuam vutrisiran rau txhua yam ua rau tuag thiab tsev kho mob feem ntau cuam tshuam nrog kab mob plawv. Cov ntaub ntawv los ntawm ob qhov kev tshawb fawb no tau cia siab tias yuav tau txais thaum ntxov 2021.

Vutrisiran yog ib qho kev tshawb nrhiav, kev ua haujlwm subcutaneous txhaj tshuaj ntawm RNAi txoj kev kho rau kev kho mob ntawm ATTR amyloidosis, suav nrog cov kab mob sib kis thiab cov tsiaj qus hom amyloidosis. Cov tshuaj yog tsim los ua lub hom phiaj thiab ua ntsiag to tshwj xeeb rau tus tub txib RNA thiab thaiv nws ua ntej cov tsiaj qus hom thiab cov nqaij hlav ua rau muaj cov leeg nqaij hlav (TTR) ua. Vutrisiran tau txhaj tshuaj subcutaneously txhua lub quarter, uas yuav pab txo qis ntawm TTR amyloid hauv cov ntaub so ntswg, txhawb lawv txoj kev tshem tawm thiab rov ua haujlwm ntawm cov ntaub so ntswg no. Vutrisiran siv Alnylam' s tom ntej no kev xa tawm platform-Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc sib xyaw ua ke tsim kev tsim tawm platform. Yog tias tau txais kev pom zoo, nws yuav ntxiv dag zog rau Alnylam' s txoj haujlwm ua hauv hATTR amyloidosis kho khw.

Alnylam yog tus thawj coj ntawm kev tsim RNAi tshuaj kho. Nws thawj cov khoom lag luam, Onpattro (patisiran), tau pom zoo los ntawm FDA rau lub Yim Hli 2018, dhau los ua thawj RNAi tshuaj tau txais kev pom zoo rau kev lag luam hauv 20 xyoo txij li qhov tshwm sim RNAi tau tshwm sim. Thaum Lub Kaum Ib Hlis 2019, lub tuam txhab' s lwm yam tshuaj, Givlaari (givosiran), tau pom zoo los ntawm FDA rau kev siv rau cov neeg mob cov neeg laus mob hepatic porphyria (AHP) thiab tau los ua tshuaj thib ob RNAi tshuaj hauv ntiaj teb no.

Tam sim no, Alnylam muaj ob qho lwm yam RNAi kev kho mob uas tau tshuaj xyuas los ntawm cov chaw tswj, thiab ob qho kev cia siab yuav pom zoo rau kev tso npe xyoo no. Ib ntawm lawv yog lumasiran, siv los kho hom hyperoxaluria hom 1 (PH 1); lwm qhov yog inclisiran, siv los kho hypercholesterolemia. Tsis tas li ntawd, muaj 6 RNAi kev kho mob hauv tuam txhab' s kav dej uas nyob hauv kev txhim kho cov kab mob lig.

Ua ntej qhov no, TMC thiab Alnylam tau kos npe rau kev tso cai thiab kev koom tes pom zoo kom tau txais txoj cai txhim kho thoob ntiaj teb thiab kev ua lag luam ntawm inclisiran. Thaum Lub Kaum Ib Hlis 2019, Novartis tau yuav TMC rau Asmeskas $ 9. 7 nphom thiab suav nrog inclisiran. Raws li qhov kev pom zoo, Alnylam tsim nyog tau txais inclisiran tiered txim nyiaj muaj txog li 20% ntawm kev muag khoom thoob ntiaj teb los ntawm Novartis.

Tam sim no, muaj ob txoj kev hloov tshuaj roj ntshav qis rau PCSK 9 ntawm kev ua lag luam, tab sis lawv yuav tsum tau txhaj tshuaj txhua txhua 2 lis piam lossis txhua hli. Inclisiran raug tswj hwm ib zaug txhua 6 hlis thiab tsuas yog ob zaug hauv ib xyoos, uas muaj txiaj ntsig zoo ntawm txoj kev kho kom yooj yim. EvaluatePharma, lub koom haum tshawb fawb kev lag luam tshuaj, kwv yees tias qhov kev muag khoom txhua xyoo ntawm inclisiran yuav nce mus txog US $ 2. 6 lab tom qab nws cov npe. Ua ntej Inclisiran' s patent tas sij hawm nyob rau hauv 2 035, Alnylam muaj peev xwm tau txais cov nyiaj muaj txiaj ntsig los ntawm Novartis tag nrho ntau dua $ 2. 2 billion.

Nws tsim nyog teev tias tsuas yog ob hnub dhau los, Blackstone Group thiab Alnylam tau mus txog txoj hauv kev koom tes sib koom tes. Hauv qhov kev sib koom tes no, Blackstone yuav muab $ 2 lab nyiaj los pab Alnylam ua ntej thev naus laus zis kev tsim kho tshiab thiab ua kom cov txheej txheem kev ua lag luam nce ntxiv. Alnylam tau hais tias kev koom tes yuav pab Alnylam" ua tiav kev lag luam kom ruaj khov yam tsis tau them nyiaj."