Alexion's Ultomiris Subcutaneous Npaj Theem III Saib Xyuas Zoo!

Tsis ntev los no tus kws kho mob hu ua Alexion Pharmaceuticals nyuam qhuav tshaj tawm txhua lub limtiam III soj ntsuam kev sim tshuaj rau tus kheej (subcutaneous txhaj tshuaj) (SC) ntau npaum cov tshuaj Ultomiris (ravulizumab-cwvz) rau kev kho mob ntawm paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PAH) hauv cov neeg laus cov neeg mob siab tshaj plaws.

Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 kev ua kom tiav inhibitor, tam sim no muaj nyob rau hauv cov leeg tshuaj (IV) cov qauv. Hauv Tebchaws Meskas, European Union, thiab Nyij Pooj, Ultomiris tau pom zoo rau kev kho mob rau cov neeg mob laus uas muaj PNH. Hauv Tebchaws Meskas, Ultomiris kuj tau pom zoo rau kev kho mob atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) hauv cov neeg laus thiab cov neeg mob hlwb (hnub nyoog ≥ 1 hlis) rau kev tiv thaiv los ua kom muaj kev tiv thaiv kabmob sib thooj ntawm cov kab mob ntsws mob ntshav (TMA). Hauv cov neeg mob cov neeg laus, nws raug tswj hwm txhua 8 lub lis piam; hauv kev mob rau cov menyuam yaus nrog lub cev hnyav ntawm< 20="" kg,="" nws="" yog="" muab="" tshuaj="" rau="" txhua="" 4="" lub="" lis="" piam.="" cov="" koob="" tshuaj="" ntawm="" ultomiris="" yog="" kho="" raws="" li="" lub="" cev="" qhov="" hnyav,="" thiab="" tag="" nrho="" cov="" sijhawm="" infusion="" rau="" txhua="" qhov="" kev="" tso="" dej="" khov="" yog="" 1.3-3.8="">

Ib hlis ib zaug, Ultomiris SC cov txheej txheem yog tswj hwm los ntawm ob qhov qauv kev tsim tshwj xeeb, tiv thaiv cov neeg mob. Cov cuab yeej no txuas rau hauv lub cev thiab tuaj yeem raug txhaj tshuaj subcutaneously los ntawm nias lub khawm. Cov cuab yeej siv no tuaj yeem siv tib lub sijhawm lossis ua ntu zus; thaum siv ib txhij, lawv tuaj yeem muab tus nqi txaus rau Ultomiris SC li ntawm 10 feeb yam tsis tas yuav tuav tes. Ntawm lawv, SmartDose® ntaus ntawv tau raug pom zoo yav dhau los los ntawm Asmeskas FDA rau lwm txoj kev kho. Cov cuab yeej no yog ib qho khoom siv nkaus xwb uas muaj cov thawv ntim khoom ua ntej thiab tau tsim kho hauv kev koom tes nrog West Pharmaceutical Services los muab cov neeg mob ntau dua Txoj Kev Npaj Kho Ultomiris.

Daim ntawv tshaj tawm no yog ib qho kev ua tiav thoob ntiaj teb, kev tsim kho, qhib-daim ntawv lo, cov pab pawg sib tw, ntau qhov chaw theem III kawm. Tag nrho ntawm 136 tus neeg mob tau kuaj mob ruaj khov thiab tau txais C5 ua kom tiav cov tshuaj tiv thaiv Soliris (eculizumab) ua ntej kev tshawb fawb pib. , Kev mob plab mus rau txhua 2 lub lis piam) rau kev kho mob ntawm cov neeg laus cov neeg mob nrog PNH tsawg kawg 3 hlis, lub hom phiaj tseem ceeb yog soj ntsuam qhov tsis muaj qhov tsis zoo ntawm cov tshuaj pharmacokinetic (PK) ntawm Ultomiris SC thiab Ultomiris IV, siv cov Ultimiris ntshiab trough rau hnub 71 Qhov kev txiav txim siab tau raug ntsuas. Cov chaw xaus thib ob suav nrog: kev nyab xeeb, kev tiv thaiv kab mob, PK / PD, lub neej zoo, kev ua haujlwm ntawm cov khoom siv, thiab kev ntsuas kom ntsuas qhov ua tau zoo.

Hauv txoj kev tshawb nrhiav, cov neeg mob tau faib ua pawg los ntawm lub cev hnyav (GG gt; 40 kg txog< 60="" kg,="" ≥60="" kg="">< 100="" kg),="" thiab="" tom="" qab="" ntawd="" xaiv="" ncaj="" qha="" rau="" hauv="" 2:="" 1="" piv="" kom="" tau="" txais="" ultomiris="" sc="" lossis="" ultomiriris="" iv.="" txhua="" tus="" neeg="" mob="" tau="" txais="" kev="" pib="" txhaj="" tshuaj="" iv="" rau="" hnub="" 1.="" hnub="" 15,="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" neeg="" ultomiris="" sc="" tau="" pib="" txais="" kev="" tswj="" hwm="" tus="" kheej="" ntawm="" cov="" tshuaj="" tsis="" tas="" li="" ntawm="" ultomiris="" sc="" ib="" zaug="" ib="" lub="" lim="" tiam,="" thiab="" cov="" neeg="" mob="" nyob="" rau="" hauv="" ultomiris="" iv="" pawg="" tau="" txais="" ib="" zaug="" xwb="" ntawm="" kev="" pom="" zoo="" iv="" koob="" raws="" li="" qhov="" hnyav="" ntawm="" lub="">

Cov txiaj ntsig tau pom tias txoj kev tshawb no tau mus txog qhov kawg: nyob rau 71st hnub ntawm kev kho mob, Ultomiris SC cov qauv tsis tau qis dua rau Ultomiris IV kev tsim nyob rau hauv cov nqe lus ntawm pharmacokinetics (PK) (ntshiab cov Ultomiris Valley concentration-tsis-ua tsis tau zoo ntawm Crough p&xob; 0.0001). Qhov ntsuas dej dawb C5 concentration ntawm txhua tus neeg mob tseem nyob qis dua qhov ntsuas ntawm lub hom phiaj, thiab qhov nruab nrab lactate dehydrogenase (LDH) qib tseem nyob qis dua qhov txwv qis ntawm ib txwm. Cov ntaub ntawv kev nyab xeeb ua ntej rau 71-hnub randomized kho lub sijhawm tau muaj raws li cov ntaub ntawv kev nyab xeeb uas paub los ntawm Ultomiris, thiab tsis muaj kev tshawb pom kev nyab xeeb tsis tau pom tseeb. Tsis muaj pab pawg twg muaj cov xwm txheej tsis zoo uas ua rau muaj kev tshem tawm yeeb tshuaj. Tsis muaj kev phiv tshuaj dab tsi los yog mob rau cov mob meningococcal, thiab tsis muaj tshuaj los tiv thaiv tshuaj.

Ntawm 135 tus neeg mob uas ua tiav 71-hnub randomized tswj kev kho lub sijhawm ntawm txoj kev tshawb no, txhua tus tab sis ib tus neeg mob tau xaiv nkag mus rau theem ncua ntawm Ultomiris SC thiab tau txais kev kho mob txhua lub lim tiam nrog Ultomiris SC txog li 182 lub lis piam. Lub sijhawm nthuav dav yuav muab 12 lub hlis kev nyab xeeb cov ntaub ntawv rau kev xa cov ntaub ntawv kev cai rau lub chaw tswj haujlwm. Tam sim no xav tias yuav tsum tau xa mus nyob rau hauv peb lub hlis twg ntawm 2021 kom tau raws li tag nrho cov kev cai tswj hwm rau kev thov cov khoom siv sib xyaw.

Tam sim no, cov kev tshawb fawb tseem niaj hnub. Tom qab ua tiav qhov kev tshawb fawb, suav nrog kev khaws cov ntaub ntawv kev nyab xeeb 12 lub hlis raws li kev pom zoo nrog Asmeskas FDA, Alexion cia siab tias yuav xa Ultomiris SC cov kev npaj thiab cov khoom sib xyaw ua ke hauv Asmeskas thiab EU hauv peb lub hlis thib peb xyoo 2021 rau kev kho PNH thiab atypical hemolytic uremic Syndrome (aHUS) cov npe tshuaj.

John Orloff, MD, Tus Lwm Thawj Coj Tus Thawj Coj thiab Tus Thawj Coj ntawm Kev Tshawb Fawb thiab Kev Txhim Kho ntawm Alexion, tau hais tias:" Cov ntaub ntawv no qhia tau tias cov subcutaneous formulation Ultomiris tuaj yeem muab tib tam sim, ua tiav thiab txhawb ntxiv kev txhawb nqa cov txiaj ntsig raws li kev tsim cov dej num, tab sis kuj rau cov neeg uas xav tswj nws tus kheej. Cov neeg mob muab lwm txoj kev kho mob ntxiv. Txhaj tshuaj hno ntawm Ultomiris xa cov tshuaj mus los ntawm cov khoom siv kho mob sai sai, tus neeg mob-cov neeg mob, piv txwv ntawm Alexion kev cog lus txuas ntxiv mus rau tus neeg mob lub tswv yim tshiab. Cov tshuaj sib xyaw ua ke-cov khoom sib xyaw no muaj lub peev xwm dhau los ua thawj txoj kev kho mob hloov pauv rau PNH thiab AHU, nrog lub peev xwm los txhim kho lub neej ntawm cov neeg mob."

Ultomiris yog kev ua haujlwm ntev C5 ua kom lub zog tiv thaiv kab mob uas tuaj yeem tiv thaiv C5 protein nyob rau hauv kev ua kom tiav ntawm tib neeg lub cev tsis muaj zog. Cov tshuaj tau tso rau hauv kev hloov kho tshiab ntawm Alexion' s blockbuster tshuaj Soliris, uas tau pom zoo thawj zaug rau kev lag luam hauv xyoo 2007 thiab tau txais kev pom zoo los kho 4 super kab mob uas tsis tshua muaj, xws li: PNH, atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), Anti-acetylcholine receptor antibody positive systemic myasthenia gravis (gMG), anti-AQP4 antibody zoo optic neuromyelitis spectrum tsis zoo (NMOSD).

Tam sim no, Alexion tso siab rau Soliris ntau, thiab ntau tshaj li 80% ntawm lub tuam txhab' s muag khoom los ntawm cov khoom no. Soliris yog ib qho ntawm lub ntiaj teb' s tshuaj pheej kim tshaj plaws, muaj nqi txog li $ 500,000 / xyoo. Txij li thaum nws pib, Soliris tau suav tau ntau tshaj $ 15 nphom hauv kev muag khoom rau Alexion, uas tseem yog ib qho ntawm lub ntiaj teb' s zoo tshaj plaws-muag tshuaj yeeb tshuaj ntsuab rau xyoo 2019, muag thoob ntiaj teb tau txog 3.946 txhiab nyiaj daus las Asmeskas. Kev lag luam kwv yees tias NMOSD kev pom zoo pom zoo thaum Lub Yim Hli 2019 yuav ntxiv kwv yees li $ 700 lab nyiaj rau kev muag khoom rau Soliris.

Ntxiv rau kev nthuav dav Soliris kev qhia, Alexion tseem tab tom txhim kho kev hloov pauv ntawm Ultomiris, uas tau pom zoo rau kev kho mob ntawm PNH qhov taw qhia hauv Tebchaws Meskas, Nyij Pooj, Tebchaws Europe thiab Tebchaws Asmeskas, thiab aHUS hauv Tebchaws Meskas. Hauv 2019, Ultomiris muag tau txog $ 339 lab.

Ultomiris yog thawj zaug thiab tsuas yog ua haujlwm ntev C5 ua kom tiav inhibitor muab ib zaug txhua 8 lub lis piam. Hauv theem III kev tshawb fawb soj ntsuam ntawm PNH, Ultomiris tau mob siab rau txhua 2 lub hlis (8 lub lis piam) nrog Soliris txhua 2 Lub lim tiam ib zaug ua tiav tsis muaj qhov ua tsis tau zoo hauv txhua 11 qhov kawg.

Kev lag luam kwv yees tias Ultomiris yuav dhau los ua tus qauv tshiab rau kev kho mob PNH. Raws li cov ntaub ntawv kuaj mob muaj zog thiab cov yam ntxwv sib txawv, Ultomiris yuav nyob rau hauv PNH cov lag luam feem ntau tom qab sau npe, suav nrog PNH cov neeg mob tshiab thiab kho cov neeg mob PNH uas hloov ntawm Soliris mus rau Ultomiris. Tag nrho cov kev muag khoom ntawm ob cov tshuaj no hauv 2022 Nws xav pom kom txog USD 5 billion.

Tshuaj Ntsuas Pharma, lub koom haum tshawb fawb kev lag luam tshuaj, kwv yees tias Ultomiris' kev muag khoom hauv 2024 yuav txog US $ 3.43 billion. Tam sim no, Alexion nquag txhawb Ultomiris kev lag luam nkag mus, thiab tseem nquag txhim kho lwm cov kev taw qhia rau Ultomiris (suav nrog gMG) thiab tsim kev txhaj tshuaj rau subcutaneous Ultomiris.

Tam sim no, Alexion tseem tab tom soj ntsuam Ultomiris thiab Soliris kev kho mob ntawm kev rov ua dua cov lus teb hauv cov neeg mob uas muaj tus kabmob tshiab ua mob ua npaws (COVID-19).