Vutrisiran hauv kev kho mob hATTR amyloidosis nrog polyneuropathy: txhim kho cov hlab ntsha puas tsuaj --- 1/2

Alnylam yog kev lag luam-ua RNAi tuam txhab kho mob. Tsis ntev los no, lub tuam txhab tshaj tawm cov txiaj ntsig zoo ntxiv ntawm pab pawg tshawb fawb thiab tshawb pom qhov kawg ntawm vutrisiran theem 3 HELIOS-A txoj kev tshawb fawb ntawm 3rd European ATTR Amyloidosis Conference. Vutrisiran yog RNAi txoj kev kho mob uas tau tsim los kho tus kab mob transthyretin (ATTR) amyloidosis.

HELIOS yog kawm txog cov neeg mob uas muaj keeb kwm ATTR amyloidosis nrog polyneuropathy (hATTR-PN). Cov ntaub ntawv tso tawm ntawm lub rooj sib tham txhawb nqa ntxiv thiab tsim los ntawm cov txiaj ntsig ntawm thawj thiab theem kawg ntawm qhov kev tshaj qhia yav dhau los HELIOS-A txoj kev tshawb fawb: kev txhim kho tau pom nyob hauv thaj chaw tseem ceeb ntawm kev noj qab haus huv thiab kev ua haujlwm, suav nrog kev puas tsuaj rau lub paj hlwb thiab lub neej zoo (QoL) ), kev ua ub no txhua hnub thiab kev muaj peev xwm koom nrog hauv zej zog, kev noj zaub mov zoo thiab lub plawv siab.

Tshwj xeeb, kev tshuaj xyuas pawg thiab tshawb pom qhov kawg pom tias ntawm 9 lub hlis, piv nrog cov placebo, vutrisiran txhim kho thaj chaw tseem ceeb ntawm kev noj qab haus huv thiab kev ua haujlwm. Lwm qhov kev tshuaj xyuas tau pom tias, txawm hais tias tus neeg mob tau siv yav dhau los TTR cov tshuaj tiv thaiv kab mob, kev kho mob vutrisiran muaj kev txhim kho zoo ib yam li kev txhim kho neuropathy thiab kev ua neej zoo dua li cov placebo.

Tam sim no, daim ntawv thov tshuaj tshiab (NDA) ntawm vutrisiran rau kev kho mob ntawm cov neeg laus muaj hnub nyoog transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN) los ntawm kev txhaj tshuaj subcutaneous txhua 3 lub hlis tab tom raug tshuaj xyuas ua ntej los ntawm Asmeskas FDA, thiab" Txoj Cai Tus Neeg Siv Nyiaj" (PDUFA) Lub hom phiaj hnub yog Lub Plaub Hlis 14, 2022. Ntxiv rau, raws li kev sib tham nrog European Medicines Agency (EMA), Alnylam tam sim no npaj yuav xa daim ntawv thov tso cai ua lag luam (MAA) rau vutrisiran ua ntej raws li 9-lub hlis cov txiaj ntsig ntawm HELIOS-A txoj kev tshawb fawb.

Vutrisiran tau tso cai Orphan Drug Designation (ODD) rau kev kho mob ntawm ATTR amyloidosis hauv Tebchaws Meskas thiab European Union, thiab Fast Track Designation (FTD) rau kev kho mob hATTR-PN hauv Tebchaws Meskas. Yog pom zoo, raws li kev txhaj tshuaj subcutaneous tshiab txhua txhua 3 lub hlis, vutrisiran muaj peev xwm thim rov qab ntawm polyneuropathy qhov tshwm sim ntawm tus kab mob.

Pushkal Garg, MD, Tus Thawj Saib Xyuas Kev Noj Qab Haus Huv ntawm Alnylam, tau hais tias:" hATTR amyloidosis yog ntau txoj kab ke, ua rau muaj mob sai sai uas cuam tshuam rau lub neej niaj hnub ntawm cov neeg mob thiab yuav zuj zus zuj zus yam tsis muaj kev kho kom raug. Cov ntaub ntawv no ntxiv los ntawm HELIOS-A txoj kev tshawb fawb qhia tias vutrisiran muaj peev xwm kho tau cov neeg mob uas muaj ntau yam ntawm hATTR amyloidosis nrog polyneuropathy (hATTR-PN), thiab tau ua tiav cov txiaj ntsig txhawb hauv kev noj qab haus huv tseem ceeb thiab ntsuas kev ua haujlwm Ntxiv rau , tsis hais txog kev siv TTR ruaj khov yav dhau los, tus neeg mob lub paj hlwb puas tsuaj thiab cov txiaj ntsig ntawm lub neej tau zoo dua."

siRNA: Silencing cov noob tshwj xeeb, txo qhov kev nthuav qhia los ntawm 99%

Txoj kev kawm HELIOS-A suav nrog 164 tus neeg mob uas muaj keeb kwm ATTR amyloidosis nrog polyneuropathy (hATTR-PN). Thaum 9 lub hlis, vutrisiran tau mus txog thawj thiab tag nrho cov ntsiab lus kawg: piv nrog cov placebo, kev kho mob vutrisiran ua rau muaj kev txheeb cais tseem ceeb txhim kho kev puas tsuaj rau lub paj hlwb, lub neej zoo, thiab taug kev nrawm. Kev txheeb xyuas pawg thiab tshawb fawb cov ntaub ntawv muaj txiaj ntsig ntawm HELIOS-A txoj kev tshawb fawb muab ntau qhov kev nkag siab txog cov txiaj ntsig ntawm vutrisiran hauv qhov tseem ceeb ntawm kev noj qab haus huv thiab kev nyob zoo, raws li hauv qab no:

——Thaum lub 9 hlis, hauv txhua pawg neeg mob ua ntej (suav nrog hnub nyoog, poj niam txiv neej, haiv neeg, thaj tsam thaj tsam, keeb kwm ntawm kev puas hlwb puas hlwb, genotype, yav dhau los siv TTR ruaj khov, hauv paus tsev neeg amyloid polyneuropathy [FAP] theem) thiab ua ntej tau teev tseg cov pab pawg mob plawv, piv nrog cov placebo, kev kho mob vutrisiran ua rau txhim kho kev puas siab puas ntsws puas siab puas ntsws (mNIS+7) thiab Norfolk zoo ntawm lub neej-ntshav qab zib mob ntshav qab zib (Norfolk QOL-DN) Pom tau zoo ib yam.