Tsoom Fwv Meskas FDA pom zoo Vyxeos rau kev mob ntshav qab zib (AML) hauv cov menyuam yaus hnub nyoog in 1 xyoos

Jazz Pharmaceuticals tsis ntev los no tshaj tawm tias Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau pom zoo kev kho dua tshiab ntawm daim ntawv lo ntawm Vyxeos (daunorubicin thiab cytarabine) kom suav nrog qhov ntsuas pom tshiab: rau kev kho mob ntawm cov neeg mob ≥1 xyoo, nyuam qhuav raug mob, thiab kev kho mob- cuam ​​tshuam txog kev mob hnyav myelopathy. Cov kws kho mob nrog tus mob myelogenous leukemia (t-AML) lossis mob myelogenous leukemia (AML-MRC) nrog kev hloov pauv ntsig txog myelodysplasia.

Kev pom zoo yog ua raws cov ntaub ntawv kev nyab xeeb ntawm 2 sab caj npab soj ntsuam sim (AAML1421 kev sim siab tau nqa los ntawm Children's Oncology Group (COG) thiab CPX-MA-1201 mus sib hais tau nqa los ntawm Cincinnati Tsev Kho Mob Menyuam (CCH)) thiab qhov tsim nyog thiab ua tau zoo hauv cov neeg mob neeg laus Pov thawj ntawm kev ua tau zoo ntawm kev tshawb fawb tswj tau.

Robert Iannone, MD, Tus Lwm Thawj Coj Thawj Coj ntawm Jazz tau hais tias: Ntawm" Ntawm Jazz, peb ntseeg tias txhua tus neeg mob uas muaj kabmob nyuaj tsim nyog muaj kev daws teebmeem thiab ua haujlwm hnyav los nthuav cov kev tshawb fawb tom qab peb cov kev kho kom ntseeg tau tias cov neeg mob coob tshaj plaws tuaj yeem tau txais txiaj ntsig los ntawm peb cov tshuaj kho mob. Cov txiaj ntsig. Txawm hais tias cov kws kho mob kho mob suav nrog qhov sib piv me me ntawm tag nrho cov neeg mob AML, qhov no, kev kho kom zoo yog qhov xav tau ceev. Nrog kev nthuav dav ntawm Vyxeos daim ntawv lo rau hauv cov pej xeem kev kho mob, Jazz qhia txog peb txoj kev mob siab rau kev nthuav dav peb txoj kev tshawb fawb thiab tsom mus rau cov neeg peb tuaj yeem muaj kev cuam tshuam loj tshaj plaws."

Kev nyab xeeb thiab cov chaw muag tshuaj ntawm Vyxeos hauv cov menyuam yaus thiab cov neeg laus tau pom zoo hauv 2 qhov kev tshawb fawb soj ntsuam uas cuam tshuam nrog cov neeg mob AML lossis rov mob / tso ntshav tawm tsis ua haujlwm. Peb caug-yim cov menyuam hnub nyoog 1-21 xyoos nrog AML rov tshwm sim thawj zaug tau suav nrog qib 1/2 AAML1421 txoj kev tshawb fawb los ntawm COG, thiab 27 tus neeg mob uas muaj mob rov huam dua / mob ntxiv ntawm cov neeg muaj hnub nyoog 1-19 xyoo tau suav nrog CCH. Phase 1 CPX-MA-1201 kawm. Tsis pom ntawm kev tshawb pom pom muaj kev nyab xeeb sib txawv raws qhov muaj hnub nyoog. Cov ntaub ntawv pov thawj los kawm txog kev ua tau zoo ntawm CPX351-301 hauv cov neeg mob neeg laus tau txhawb nqa kev siv Vyxeos rau qhov kev ntsuas no.

CPX351-301 yog ib qho piv txwv ntawm Kev Tshawb Fawb 3 uas tau ua nyob rau hauv 309 cov neeg laus (60-75 xyoo) uas muaj tus mob AML uas tsis tau txais kev kho mob dhau los (kev kho mob thaum pib). Vyxeos tau muab tso ua ke nrog tus qauv cytarabine {{5}} daunorubicin (7+3) tshuaj tua kab mob sib txawv tau muab coj los sib piv. Cov ntaub ntawv pom tau hais tias piv nrog pawg pab pawg (7 )3), tag nrho cov kev muaj sia nyob (OS) ntawm Vyxeos kho pawg tau ua tiav kev ntsuas zoo (nruab nrab OS: 9.6 lub hlis vs 5.9 lub hlis, ob tog p = 0.005, HR [95 % CI] = 0.69 [0.52,0.90]), tus nqi ntawm qhov kev sib tw tiav tau nce siab (37 % vs 26 %, p = 0.036), thiab tus nqi ntawm hematopoietic qia cell hloov chaw (HSCT) tau nce (34 % vs 25 %).

Vyxeos muaj lub npov dub ceeb toom tias cov tshuaj tsis tuaj yeem hloov nrog lwm cov khoom muaj daunorubicin thiab / lossis cytarabine. Hauv kev kawm qib 3, cov kev mob tshwm sim tshaj plaws (tshwm sim ≥25%) yog qhov kev los ntshav, kub taub hau, tawm pob, o, xeev siab, qhov ncauj lossis caj pas, raws plab, cem quav, mob leeg, nkees, mob plab, mob plab, mob taub hau, Hnoos, tsis qab los noj mov, lub plawv dhia tsis xwm yeem, mob ntsws, mob ntshav, ua daus no, pw tsaug zog thiab ntuav.

Vyxeos yog kev sib txuam los ntawm kev kho mob cytarabine thiab daunorubicin hauv ib qho 5: 1 piv. Cov tshuaj ob leeg yog encapsulated nyob rau hauv lub nano-teev liposome tub tsheb. Qhov no nano-teev liposome tub lub tsheb tuaj yeem txhim kho kev ua tau zoo thaum uas txwv txoj kev pheej hmoo ntawm kev noj txhua cov tshuaj cais.

Vyxeos yog tsim raws Jazz' s tswv cuab kev lag luam platform CombiPlex, uas tuaj yeem tsim tsim thiab ntsuas sai sai ua ke ntawm cov tshuaj tiv thaiv qog noj ntshav, sib txuas nrog kev siv tshuaj kho mob thiab cov tshuaj molecular kom muab cov tshuaj tiv thaiv qog ua kom muaj zog. CombiPlex pom qhov zoo tshaj plaws ntawm cov hniav sib xyaw synergistic ntawm cov tshuaj sib xyaw ua ke hauv vitro, thiab tib lub sijhawm kho qhov puas ntawm qhov sib xyaw ua ke nyob rau hauv ib qho kev txiav txim siab muab tshuaj nano-teev, kom nws tuaj yeem tswj txoj kev sib xyaw no zoo tom qab kev tswj hwm kom ntseeg tau tias cov tshuaj tivthaiv hniav no Raug cov qog cov ntaub so ntswg, cov tshuab thev naus laus zis no tuaj yeem daws tau ntau qhov kev cuam tshuam ntawm cov phiaj xwm kev sib xyaw ua ke, nrog rau cov teeb meem kev sib tw uas tau ntsib los ntawm kev txhim kho tshuaj sib xyaw ua ke.

Hauv Tebchaws Meskas, Vyxeos tau pom zoo los ntawm FDA rau lub Yim Hli 2017 rau cov lus hais txog kev hais plaub. Qhov no yog thawj zaug kev lag luam tshuaj rau tshuaj kho mob rau qee yam tshwj xeeb ntawm tus mob myeloid leukemia (AML). Los ntawm kev sib txuas ntawm ob qho kev siv tshuaj feem ntau, nws txhim kho cov nyhuv ntawm cov tshuaj lom neeg kho mob thiab ua kom ntev lub sijhawm muaj sia nyob ntawm cov neeg mob. Vyxeos nrog cov lus ceeb toom lub thawv dub hais tias nws yog txwv tsis pub hloov Vyxeos rau lwm cov tshuaj muaj daunorubicin lossis arabinoside. Yav dhau los, Vyxeos tau tso cai ntsuag chaw muag tshuaj muaj xwm txheej, dhau kev ua yeeb tshuaj, thiab kev soj ntsuam cov xwm txheej ua ntej los ntawm FDA.

Mob myeloid mob ntshav dawb (AML) yog ib yam kabmob muaj kabmob kheesxaws uas muaj cov kabmob hlwb pob txha txawv txav, uas tau pom tias muaj cov qe ntshav dawb nyob rau hauv cov ntshav. Nws yog hom kabmob uas muaj lub siab tuag. Kev kho-mob ntsig txog tus mob myeloid leukemia (t-AML) feem ntau tshwm sim hauv cov neeg mob cancer tau txais kev kho mob lossis tshuaj tua hluav taws xob, thiab qhov tshwm sim ntau npaum li 8% -10% nyob rau 5 xyoo tom qab kho. Mob myeloid mob ntshav dawb (AML-MRC) nrog cov kev hloov pauv hauv myelodysplasia feem ntau pom tias yog cov ntshav ua rau cov ntshav tsis haum thiab cov noob hloov mus rau cov hlwb pob txha. Qhov nruab nrab lub neej nyob ntawm ob hom AML cov neeg mob no muaj tsawg. (