Ntiaj teb thib ob RNAi tshuaj Givlaari tau pom zoo los ntawm EU

Alnylam Pharmaceuticals tau tshaj tawm tsis ntev los no hais tias European Commission tau pom zoo Givlaari (givosiran) rau kev kho mob ntawm cov kab mob siab (hepatic porphyria) (AHP) hauv cov hluas thiab cov laus uas muaj hnub nyoog 12 thiab tshaj. Hauv Tebchaws Meskas, Givlaari tau pom zoo rau lub Kaum Ib Hlis 2019 rau kev kho mob ntawm cov neeg mob laus uas muaj AHP. Cov tshuaj yog tswj los ntawm kev txhaj tshuaj subcutaneous, ib hlis ib zaug, raws li qhov hnyav ntawm lub cev (2. 5 mg / kg), tswj los ntawm tus kws kho mob.

AHP yog ib qho tsis tshua muaj caj ces yam ntxwv, uas tsis muaj zog thiab yuav ua rau muaj kev phom sij txog lub neej. Rau qee tus neeg mob, kev mob ncua ntev ntawm tus kabmob yuav muaj qhov tsis zoo rau nws txoj haujlwm txhua hnub thiab lub neej zoo. AHP tau muab faib ua 4 subtypes: cov kab mob sib kis tsis haum (AIP), muaj cov kabmob muaj dej muaj roj (HCP), muaj cov kabmob muaj xws li porphyria (VP), thiab ALAD deficiency porphyria (ADP). Txhua hom AHP yog vim muaj kev tshuaj ntsuam caj ces ua rau lub siab tsis muaj qee yam enzymes xav tau los ua cov tshuaj heme, ua rau cov kab mob porphyrin hauv lub cev nce mus txog qib siab.

Givlaari yog thawj zaug thiab tsuas yog siv tshuaj pov thawj los tiv thaiv AHP kev tawm tsam, txo kev mob ntsws ntev thiab txhim kho lub neej zoo. Hauv European Union, Givlaari tau txais kev pom zoo los ntawm kev ntsuas kev ntsuas kom nrawm thiab tau txais ua ntej dhau los ntawm PRIME qhov kev tsim nyog. Hauv Tebchaws Meskas, Givlaari tau txais kev pom zoo los ntawm kev tshuaj xyuas tus txheej txheem ua ntej thiab tau raug pom zoo dhau los ua ib qho kev ua txhaum cai tshuaj muaj yees. Ntxiv rau qhov no, Givlaari tau muaj chaw nyob nrog cov tub ntsuag nyob hauv tebchaws European thiab Tebchaws Asmeskas.

Qhov kev pom zoo no yog saib raws li cov ntaub ntawv zoo ntawm Phase III ENVISION txoj kev kawm, uas yog qhov ntau tshaj plaws ntawm AHP txoj kev tshawb nrhiav hauv keeb kwm, sau npe rau cov neeg mob hauv 36 cov chaw tshawb fawb hauv 18 cov tebchaws hauv ntiaj teb , kev txheeb xyuas kev ua tau zoo thiab kev ua tau zoo ntawm Givlaari txheeb ze rau kev nyab xeeb placebo. Hauv txoj kev tshawb no, cov neeg mob tau muab faib rau hauv 1: 1 piv thiab raug kho nrog Givlaari lossis placebo. Lub hauv paus ntsiab lus xaus yog qhov txo qis hauv xyoo ntawm kev pib ntawm cov kab mob porphyria hauv cov neeg mob nrog AIP thaum lub sijhawm 6 hli kho. Tom qab ua tiav lub sijhawm dig muag ob zaug ntawm kev kho mob, txhua tus neeg mob tsim nyog (99%) nkag mus rau ENVISION qhib daim ntawv cim lub sijhawm qhib thiab tau txais kev kho mob Givlaari. Hauv txoj kev tshawb no, cov kab mob hu ua porphyria episodes tau txhais tias yog ntu ntawm porphyria uas yuav tsum tau mus pw hauv tsev kho mob, kev kho mob xwm txheej ceev, thiab kev siv tshuaj rau ntshav hauv tsev.

Cov txiaj ntsig tau qhia tias txoj kev tshawb no mus txog qhov kawg qhov kawg thiab ntau theem kawg:

(1) Piv nrog cov tshuaj placebo, kev kho Givlaari txo cov xwm txheej txhua xyoo ntawm cov kab mob porphyria pib ntawm AIP cov neeg mob los ntawm 74%; thaum lub sijhawm 6 lub hlis ntawm kev kho, {{3}}% ntawm cov neeg mob hauv Givlaari pawg tsis muaj qhov sib xyaw ua kom muaj kab noj, pib ntawm thaj chaw noj tshuaj tsuas yog 1 6.. {{5} }%.

(2) Piv nrog cov placebo, Givlaari txhim kho qhov mob hnyav txhua hnub los ntawm cov neeg mob AIP (p< 0.="">

(3) Piv nrog cov tshuaj placebo, Givlaari txo qis kev siv ntawm heme, thiab txo cov qib ntawm 2 neurotoxic heme intermediates hauv cov zis-aminolevulinic acid thiab cov kua tsib.

(4) Sib piv nrog cov tshuaj placebo, feem pua ​​ntau dua ntawm cov neeg mob tau txais Givlaari qhia txog kev txhim kho tseem ceeb hauv kev noj qab haus huv tag nrho, mob, txhua hnub ua haujlwm, thiab lub neej zoo.

(5) Hais txog kev nyab xeeb, ntawm cov neeg mob uas tau txais kev kho mob Givlaari, feem ntau cov kev tsis haum siab yog qhov chaw txhaj tshuaj (36%), xeev siab (32. 4 %), qaug zog (22. 5%), thiab lwm yam kev phiv tshuaj (qhov tshwm sim tau siab dua cov placebo Yam tsawg kawg yog 10%) suav nrog transaminase ntau ntxiv, tawm pob, thiab txo tus nqi glomerular filtration Cov.