Teb Chaws Asmeskas FDA tso cai rau zandelisib tus menyuam ntsuag siv tshuaj: tag nrho cov lus teb (ORR) ntawm 93%!

MEI Pharma thiab nws tus khub thoob ntiaj teb Kyowa Kirin tsis ntev los no tau tshaj tawm tias US Food and Drug Administration (FDA) tau tso cai rau qhov ncauj xaiv phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) inhibitor zandelisib (ME-401) kho Orphan Drug Qualification (ODD) rau Follicular Lymphoma (FL). Thaum Lub Peb Hlis 2020, FDA kuj tau tso cai zandelisib Fast Track Designation (FTD): nws yog siv los kho cov neeg laus cov neeg mob rov qab los yog refractory FL uas yav tas los tau txais tsawg kawg yog ob txoj kev kho mob.

Orphan Drug hais txog cov tshuaj siv rau kev tiv thaiv, kev kho mob, thiab kev kuaj mob ntawm cov kab mob tsis tshua muaj, thiab cov kab mob tsis tshua muaj yog cov lus dav dav rau cov kab mob uas muaj qhov tshwm sim tsawg heev, los yog" cov kab mob menyuam ntsuag." Hauv Tebchaws Meskas, cov kab mob tsis tshua muaj hais txog cov kab mob uas muaj tsawg dua 200,000 tus neeg mob. Kev txhawb siab rau kev tsim cov tshuaj tsis tshua muaj kab mob suav nrog ntau yam kev txhawb nqa kev kho mob, xws li cov qhab nia se cuam tshuam nrog cov nqi kho mob, kev txo nqi ntawm cov neeg siv FDA, thiab kev sim tshuaj. FDA' kev pab cuam hauv kev sim tsim thiab 7-xyoo kev ua lag luam tsis suav nrog rau cov ntawv pom zoo tom qab muag tshuaj.

Fast Track Qualification (FTD) lub hom phiaj txhawm rau txhawm rau txhawm rau txhim kho tshuaj thiab tshuaj xyuas sai rau cov kab mob loj los daws cov kev xav tau kev kho mob hnyav hauv cov chaw tseem ceeb. Tau txais kev tsim nyog tau txais txiaj ntsig sai rau cov tshuaj hauv kev txhim kho txhais tau tias cov tuam txhab tshuaj tuaj yeem cuam tshuam nrog FDA ntau dua thaum lub sijhawm tshawb fawb thiab txhim kho. Tom qab xa daim ntawv thov kev lag luam, lawv tsim nyog tau txais kev pom zoo nrawm dua thiab kev tshuaj xyuas ua ntej yog tias lawv ua tau raws li cov qauv tsim nyog. Tsis tas li ntawd, lawv kuj tsim nyog rau kev tshuaj xyuas dov.

zandelisib molecular qauv

Follicular lymphoma (FL) yog cov qog ntshav qab zib ntau tshaj plaws, suav txog kwv yees li 20-30% ntawm tag nrho cov non-Hodgkin lymphomas (NHL). Tus kab mob no kuj tshwm sim nyob rau hauv B hlwb, muaj mob nyob rau hauv feem ntau, thiab mus qeeb. Feem ntau cov neeg mob uas kuaj mob FL muaj hnub nyoog tshaj 65 xyoo. Qee lub sij hawm FL tuaj yeem hloov mus rau hauv cov kab mob loj B-cell lymphoma (DBLCL), uas yog qhov loj hlob sai (invasive) NHL.

Zandelisib (ME-401) yog qhov ncauj phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) delta inhibitor nyob rau hauv kev tshawb nrhiav. PI3Kδ inhibitors feem ntau overexpressed hauv cov qog nqaij hlav cancer thiab ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv kev loj hlob thiab ciaj sia ntawm cov qog hematological. Zandelisib qhia kev xaiv siab rau PI3Kδ subtypes thiab muaj cov tshuaj sib txawv ntawm lwm cov PI3Kδ inhibitors. Cov tshuaj no muaj peev xwm ua tau zoo tshaj plaws hauv chav kawm PI3Kδ inhibitor. Nws cov yam ntxwv kho mob qhia tau hais tias raws li kev kho tshuaj ib leeg lossis ua ke nrog lwm cov tshuaj mob qog noj ntshav, nws muaj sijhawm los daws cov kab mob B-cell malignancies. Tam sim no, MEI tab tom ntsuas zandelisib rau kev kho mob ntawm cov neeg mob uas muaj ntau yam B-cell malignancies.

Nyob rau lub Plaub Hlis 2020, MEI thiab Concord Kirin tau kos npe rau daim ntawv tso cai thoob ntiaj teb, kev tsim kho thiab kev pom zoo ua lag luam txhawm rau txhim kho thiab ua lag luam zandelisib. MEI thiab Concord Kirin yuav koom ua ke tsim thiab txhawb nqa zandelisib hauv Tebchaws Meskas, thiab MEI yuav sau tag nrho cov nyiaj tau los ntawm kev muag khoom hauv Tebchaws Meskas. Concord Kylin muaj txoj cai ua lag luam tshwj xeeb sab nraum Tebchaws Meskas thiab yuav them MEI ib ntus nce nqi raws li kev muag khoom sab nraud Tebchaws Meskas.

Nyob rau lub Tsib Hlis ntawm lub xyoo no, MEI Pharma thiab Concord Kirin tshaj tawm cov ntaub ntawv ntawm lub sijhawm sib cuam tshuam (IS) tus neeg mob cohort ntawm Theem 1b kev soj ntsuam kev tshawb fawb ntawm zandelisib hauv kev kho mob ntawm relapsed lossis refractory FL (r / r FL). Cov txiaj ntsig tau pom tias ntawm r / r FL cov neeg mob uas muaj kab mob kev loj hlob (POD24) nyob rau hauv 24 lub hlis tom qab tau txais thawj kab kws khomob, tag nrho cov lus teb (ORR) ntawm zandelisib (nrog thiab tsis muaj rituximab) kev kho mob yog 82%, thiab ORR mus txog 93% hauv cov neeg mob uas tsis yog-POD24.