US FDA pom zoo Livmarli: thawj cov tshuaj kho mob cholestatic pruritus txuam nrog Alagille syndrome (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Thawj Tswj Hwm thiab CEO ntawm Mirum, tau hais tias:" Hnub no yog hnub zoo rau ALGS zej zog. FDA tau pom zoo rau kev kho mob tshiab uas xav tau ntau los daws ib qho kev cuam tshuam loj tshaj plaws ntawm tus kab mob. Peb ua tsaug rau qhov kev nce qib no. Cov neeg mob, cov neeg hauv tsev neeg thiab cov kws kho mob uas tau koom nrog hauv Livmarli kev tshawb fawb soj ntsuam. Hnub no kuj yog ib hnub tseem ceeb rau Mirum, vim peb tau nqis tes los tsim cov tshuaj uas hloov lub neej rau cov kab mob siab tsawg."

Lub mechanism thiab tshuaj qauv ntawm maralixibat

maralixibat yog ib qho tshiab, me me absorbed, qhov ncauj ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor, thiab tau raug tshuaj xyuas rau ntau yam kab mob siab cholestatic. maralixibat tuaj yeem cuam tshuam cov apical sodium-dependent bile acid transporter (ASBT), ua rau ntau cov kua tsib kua qaub tawm hauv cov quav, ua rau txo qis hauv cov kua tsib kua qaub, yog li muaj peev xwm txo cov kua tsib acid-mediated siab puas tsuaj thiab cuam tshuam thiab cuam tshuam.

Alagille Syndrome (ALGS) yog ib yam kab mob uas tsis tshua muaj tshwm sim los ntawm cov kab mob ntawm cov kab mob hauv cov kab mob uas txawv txav (ua rau qis qis, deformity, txo tus lej), ua rau muaj cov kua tsib nyob rau hauv daim siab, uas thaum kawg tuaj yeem ua rau mob siab. Nws kwv yees tias qhov xwm txheej ntawm ALGS yog ib kis ntawm txhua 30,000 tus neeg. Hauv cov neeg mob ALGS, ntau lub cev hauv nruab nrog cev tuaj yeem cuam tshuam los ntawm kev hloov pauv, suav nrog lub siab, lub plawv, lub raum, thiab lub paj hlwb hauv nruab nrab.

Kev sib sau ntawm cov kua tsib acids cuam tshuam rau lub cev ua haujlwm ntawm lub siab kom tshem tawm cov khib nyiab los ntawm cov ntshav. Raws li cov ntaub ntawv tsis ntev los no, 60% -75% ntawm cov neeg mob ALGS tau txais kev hloov pauv siab ua ntej lawv dhau los ua neeg laus. Cov tsos mob thiab cov tsos mob tshwm sim los ntawm ALGS daim siab puas yuav muaj xws li jaundice (daj ntawm daim tawv nqaij), xanthoma (uas deforms cholesterol deposits nyob rau hauv daim tawv nqaij), thiab khaus. Cov pruritus tau ntsib los ntawm cov neeg mob ALGS yog qhov mob hnyav tshaj plaws ntawm tag nrho cov kab mob siab ntev thiab tshwm sim thaum muaj hnub nyoog 3 xyoos hauv cov menyuam yaus feem ntau cuam tshuam.

Ntxiv rau ALGS, maralixibat kuj tseem nyob rau theem kawg kev kho mob rau kev kho mob ntawm lwm yam kab mob uas tsis tshua muaj cholestatic daim siab, suav nrog kev loj hlob hauv tsev neeg intrahepatic cholestasis (PFIC) thiab biliary atresia. Yav dhau los, FDA kuj tau tso cai rau kev kho mob (BTD) thiab tus menyuam ntsuag npe tshuaj (ODD) rau maralixibat los kho ob kab mob no.