Tus tshiab txoj kev loj hlob ntev TransCon hGH yog thov rau npe hauv Tebchaws Meskas, thiab Tuam Tshoj tau nyob rau hauv Theem III kev kuaj mob

Lub tuam txhab Danish biopharmaceutical Ascendis Pharma tsis ntev los no tau tshaj tawm tias nws tau xa mus rau Asmeskas Chaw Tswj Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) ib lub lim tiam ntev ntawm kev loj hlob hormone TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio Khoom Daim Ntawv Thov Daim Ntawv Thov (BLA), kev ua haujlwm ntev ntawm kev loj hlob ntawm tib neeg txoj kev loj hlob lawm. (hGH), tswj hwm ib zaug ib lub lim tiam, siv los kho kev loj hlob cov tshuaj tiv thaiv kev loj hlob tsis muaj zog (GHD).

TransCon hGH yog lub ntiaj teb' s tsuas yog tib neeg txoj kev loj hlob hormone prodrug tsim nrog" Kev Hloov Pauv Hloov Hlav" patented technology. Cov txheej txheem ntawm kev ua ntawm cov tshuaj no txawv ntawm lwm cov thev naus laus zis ntawm kev ua yeeb yam ntev ntawm kev loj hlob. Nws tuaj yeem ua kom paub tseeb tias tsis muaj kev kho thiab kev loj hlob ntawm tib neeg txoj kev loj hlob tso tawm hauv tib neeg lub cev rau 7 hnub, thiab cov ntaub so ntswg faib tawm ntawm cov tib neeg txoj kev loj hlob cov tshuaj tiv thaiv kab mob hauv lub cev yog zoo ib yam nrog ib zaug-txhua hnub txoj kev loj hlob hormone (rhGH).

Tam sim no, tsis ntev los no cov tshuaj tiv thaiv kev loj hlob hormone tau pom zoo hauv Asmeskas thiab European cov lag luam. TransCon hGH tau pub muaj me nyuam ntsuag raws li txheej xwm (ODD) rau GHD hauv Tebchaws Asmeskas thiab Europe.

Ascendis npaj yuav xa daim ntawv thov kev tso cai ua lag luam (MAA) rau TransCon hGH kev kho mob ntawm cov menyuam yaus nrog GHD mus rau European Chaw Tshuaj Tshuaj (EMA) hauv peb lub hlis thib peb ntawm lub xyoo no. Lub tuam txhab xav kom nthuav tawm Phase III cov kev sim hauv Nyij Pooj los soj ntsuam TransCon hGH rau cov menyuam yaus nrog GHD nyob rau plaub lub hlis twg. Ib qho ntxiv, los ntawm qhov kev nqis peev lag luam nyob rau VISEN Cov Tshuaj Kho Mob, lub tuam txhab tau ua rau Theem III soj ntsuam kev sim ntawm TransCon hGH hauv Greater Tuam Tshoj.

Kev loj hlob hormone txaus (GHD) hauv cov menyuam yaus yog ib qho mob hnyav heev uas tshwm sim los ntawm kev loj hlob tsis txaus hormone zais cia lub qog pituitary. Cov menyuam yaus uas muaj GHD tsis yog tsuas yog luv luv hauv lub cev xwb, tabsis tseem muaj cov teeb meem ntawm lub cev hauv lub cev, kev nyuaj siab ntawm lub hlwb, kev paub tab, thiab lub neej tsis zoo.

Rau xyoo lawm, cov qauv kev saib xyuas rau GHD tau subcutaneous txhaj tshuaj ntawm HGH ib zaug ib hnub twg txhawm rau txhim kho kev loj hlob thiab cov teebmeem ntawm metabolic. Rau cov neeg zov me nyuam thiab cov neeg mob, txoj kev kho mob txhua hnub ntawm kev txhaj tshuaj yog qhov siab heev, uas yuav ua rau kev ua haujlwm tsis zoo thiab txo cov kev kho mob thoob plaws.

Nyob rau hauv lub Peb Hlis 2019, Ascendis tau tshaj tawm cov ntaub ntawv saum toj kawg nkaus ntawm TransCon hGH kev kho mob ntawm cov menyuam yaus nrog GHDIII theem heiGHt kawm. Qhov no yog randomized, qhib-daim ntawv lo, txoj kev kawm tshuaj zoo uas sib piv txhua lub lim tiam TransCon hGH nrog txhua hnub hGH (Genotropin).

Cov txiaj ntsig tau pom tias qhov kev tshawb fawb tau mus txog qhov kawg: thaum Lub Limtiam 52, TransCon hGH tsis tau qis dua txhua hnub hGH hais txog txhua xyoo ntawm avatar qhov siab (AHV, chav haujlwm: cm / xyoo) thiab tseem zoo dua rau hGH txhua hnub. Cov ntaub ntawv tshwj xeeb yog, siv qhov kev soj ntsuam ntawm covariance (ANCOVA) lub hom phiaj-rau-kho pab pawg, TransCon hGH kho pawg AHV yog 11,2 cm / xyoo, txhua hnub hGH yog 10.3 cm / xyoo (qhov sib txawv ntawm ob pawg: 0. {{ 8}} cm / xyoo, 95% CI: 0.22-1.50, p=0.0088).

Nws tsim nyog teev tias txhua qhov kev soj qab xyuas, AHV ntawm TransCon hGH kho pawg tau siab dua li ntawm cov pab pawg kho mob hGH txhua hnub, thiab qhov sib txawv ntawm kev kho tau qhov tseeb ntawm lub lim tiam 26 (suav nrog lub lim tiam 26). Qhov feem ntawm cov neeg mob uas tsis teb hauv TransCon hGH kev kho mob thiab pawg hGH kev kho mob txhua hnub (AHV< 8.0="" cm="" xyoo)="" yog="" 4%="" thiab="" 11%,="" feem.="" txhua="" qhov="" kev="" cuam="" tshuam="" nkag="" siab="" los="" ntawm="" qhov="" kev="" tshawb="" fawb="" txhawb="" nqa="" cov="" txiaj="" ntsig="" tseem="" ceeb,="" ua="" rau="" pom="" qhov="" ua="" tau="" zoo="" ntawm="" cov="" txiaj="" ntsig="">

Hauv kev kawm, TransCon hGH feem ntau muaj kev nyab xeeb thiab zoo rau lub siab ntev. Cov xwm txheej tsis zoo tau xwm yeem nrog cov hom thiab ntau zaus tau pom nyob rau hauv kev kho mob hGH txhua hnub, thiab cov pawg ntsuas tau sib piv. Tsis muaj qhov tshwm sim tsis zoo uas cuam tshuam nrog cov tshuaj tshawb pom hauv ob pawg tib si. Ib qhov tshwm sim tsis zoo tshwm sim hauv txhua pawg kho mob (1.0% hauv TransCon hGH kho pawg thiab 1.8% nyob rau ib hnub hGH kho pawg), uas tsis muaj feem cuam tshuam nrog kev kawm txog yeeb tshuaj. Hauv ob pawg neeg, tsis pom muaj qhov tshwm sim tsis zoo uas tau ua rau kev kho tsis cuam tshuam txog kev kawm txog tshuaj.

TransCon txhais tau hais tias" Kev Hloov Ib Sij Hawm" ;. Ascendis' Cov tswv cuab TransCon platform yog lub thev naus laus zis tshiab uas lub hom phiaj los tsim cov kev kho mob tshiab uas ua kom zoo dua rau kev kho mob, suav nrog kev ua tau zoo, kev nyab xeeb, thiab kev tswj hwm ntau zaus. Lub TransCon cov roj ntsha muaj peb qho: kev tiv thaiv niam txiv tsis siv tshuaj, ib tus neeg nqa khoom inert uas tiv thaiv nws, thiab cov kab txuas txuas uas txuas ob zaug. Thaum muab txuas, cov cab kuj txiav tawm thiab tiv thaiv cov niam txiv cov tshuaj los ntawm kev tshem tawm. Thaum txhaj rau hauv lub cev, lub cev muaj zog pH thiab qhov kub thiab txias yuav pib tso tawm cov niam txiv kev ua haujlwm tsis tso cai ua ntej tshaj tawm. Vim tias niam txiv siv tshuaj yeeb tshuaj tsis hloov, nws hom thawj coj yuav tsum tsis hloov. TransCon thev naus laus zis tuaj yeem siv dav hauv ntau txoj kev kho cov nqaijrog, peptides lossis cov lwg me me, thiab tuaj yeem siv cov txheej txheem hauv nruab nrog los yog hauv zos.

Tam sim no, Ascendis tab tom siv TransCon thev naus laus zis los tsim cov tuam txhab ua lag luam ua thawj coj, kev koom ua ke tsis tshua muaj nqi. Lub tuam txhab siv TransCon thev naus laus zis thiab cov chaw pov thawj tshuaj siv niam txiv los tsim kho tshiab uas muaj cov txiaj ntsig zoo tshaj plaws, kev nyab xeeb, thiab / lossis yooj yim. Ntxiv rau cov menyuam yaus' s GHD, lub tuam txhab tseem tab tom txhim kho TransCon hGH hauv Ntu III kev kho mob rau cov neeg laus GHD. Ntxiv rau, lub tuam txhab muaj ob qho cuab yeej ntawm endocrinology tsawg kawg hauv Ntu II chaw soj ntsuam: (1) TransCon PTH yog parathyroid hormone ua haujlwm ntev (PTH) prodrug, siv los kho hypoparathyroidism; (2) TransCon CNP yog kev ua haujlwm ntev ntev C-hom natriuretic peptide prodrug siv los kho tus mob achondroplasia thiab lwm yam kab mob hauv pob txha los ntawm FGFR.

Xyoo 2018, Ascendis thiab Vivo Captital tau tsim kev koom tes sib koom tes los tsim Weisheng Pharmaceutical, tsom mus rau Greater Tuam Tshoj, thiab tau cog lus rau kev txhim kho thiab txhawb nqa Ascendis' endocrine kev kho kab mob tsis tshua muaj kab mob hauv Tebchaws Suav tau zoo, suav nrog Tuam Tshoj cov av loj thiab Hong Kong, Macao thiab Taiwan.

Thaum Lub Kaum Hli 2019, TransCon hGH' s theem III kev soj ntsuam daim ntawv thov raug pom zoo los ntawm National Drug Administration (NMPA) los ua kev soj ntsuam qib III hauv Suav teb los kho kho me nyuam kev loj hlob tsis txaus (GHD). TransCon hGH yuav dhau los ua Tuam Tshoj' s thawj zaug tsis ua haujlwm ntev ntev ntawm tib neeg txoj kev loj hlob hormone, siv ib zaug ib lub lim tiam, uas tuaj yeem tawm hauv tib neeg txoj kev loj hlob tib yam li kev npaj ib zaug ....