FcRn antagonist efgartigimod tab tom tshuaj xyuas hauv EU, thiab Zai Lab qhia nws rau Tuam Tshoj!

Zai Lab tus koom tes argenx tsis ntev los no tshaj tawm tias European Medicines Agency (EMA) tau lees txais daim ntawv tso cai ua lag luam (MAA) rau efgartigimod, FcRn antagonist rau kev kho mob ntawm myasthenia gravis (gMG). EMA tau pib txheej txheem kev tshuaj xyuas thiab xav tias yuav txiav txim siab tshuaj xyuas thaum ib nrab xyoo 2022. Tam sim no, efgartigimod' kev kho mob ntawm gMG kuj tseem tab tom tshuaj xyuas los ntawm Asmeskas FDA, thiab lub hom phiaj hnub ntawm Txoj Cai Siv Tus Kheej Tus Nqi Tshuaj (PDUFA) yog Kaum Ob Hlis 17, 2021. Ua ntej xyoo no, argenza kuj tau xa ib daim ntawv thov rau efgartigimod los kho gMG rau Lub Chaw Kws Tshuaj thiab Khoom Siv Kho Mob ntawm Nyij Pooj (PMDA).

Myasthenia gravis (MG) yog kab mob neuromuscular uas tau kho los ntawm kab mob IgG thiab cuam tshuam loj heev rau lub neej. Cov tsos mob ntawm tus kab mob thiab kev phiv los ntawm kev kho tam sim no tuaj yeem ua rau muaj kev puas tsuaj loj rau cov neeg mob lub neej. MG tuaj yeem ua rau muaj kev puas tsuaj loj rau tus neeg mob' lub neej thiab kev ywj pheej, thiab tuaj yeem cuam tshuam rau kev muaj peev xwm nqos, hais lus, taug kev, thiab tseem ua pa. Ib qho ntxiv, txhua tus neeg mob ntsib MG txawv, uas ua rau kev tswj kab mob tsis tuaj yeem kwv yees tau.

Yog pom zoo, efgartigimod yuav dhau los ua thawj zaug thiab tsuas yog FcRn tus yeeb ncuab kom tau txais kev pom zoo raws cai thiab yuav coj thawj qhov kev kho mob zoo rau cov neeg mob gMG. Cov txiaj ntsig los ntawm qhov tseem ceeb Phase 3 ADAPT sim tau pom tias kev kho efgartigimod tuaj yeem txhim kho lub zog thiab lub neej zoo ntawm cov neeg mob nrog gMG. Tshwj xeeb, cov neeg mob feem ntau kho nrog efgartigimod tau pom kev kho mob tseem ceeb hauv thawj 2 lub lis piam ntawm kev tswj hwm. Cov txiaj ntsig no muaj qhov cuam tshuam tseem ceeb rau zej zog MG.

Daim ntawv thov tswj hwm ntawm efgartigimod rau kev kho mob ntawm gMG yog ua raws cov txiaj ntsig ntawm qhov piv txwv Phase 3 ADAPT mus sib hais. Cov ntaub ntawv cuam tshuam tau tshaj tawm hauv The Lancet Neurology thaum Lub Rau Hli xyoo no. Lub ntsiab lus ntawm tsab xov xwm yog: Kev nyab xeeb, ua tau zoo, thiab zam tau ntawm efgartigimod hauv cov neeg mob uas muaj tus mob myasthenia gravis (ADAPT): ntau yam sib txawv, sib piv, tswj cov placebo, theem 3 mus sib hais.

Cov txiaj ntsig tau pom tias ADAPT sim mus txog qhov kawg qhov kawg: hauv cov neeg mob acetylcholine receptor antibody positive (AChR Ab +) gMG, raws li myasthenia gravis kev ua haujlwm ntawm niaj hnub nyob (MG-ADL) tus qhab nia, piv nrog cov placebo pab pawg, pawg kho mob efgartigimod muaj ntau dua Cov neeg mob feem coob tau teb (67.7% vs 29.7%; p< 0.0001).="" cov="" neeg="" teb="" tau="" raug="" txhais="" tias="" muaj="" kev="" txhim="" kho="" tsawg="" kawg="" 2="" cov="" qhab="" nia="" hauv="" mg-adl="" cov="" qhab="" nia="" rau="" 4="" lub="" lis="" piam="" sib="" law="" liag="" lossis="" ntev="" dua.="" ib="" qho="" ntxiv,="" 40%="" ntawm="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" kho="" mob="" efgartigimod="" tau="" ua="" tiav="" qhov="" kev="" mob="" me="" me="" (txhais="" tau="" tias="" yog="" mg-adl="" tus="" qhab="" nia="" 0="" [asymptomatic]="" lossis="" 1),="" thaum="" cov="" neeg="" mob="" hauv="" pawg="" placebo="" ua="" tiav="" lub="" hom="" phiaj="" no="" tsuas="" yog="" 11.1%.="" ntawm="" achr-ab="" +="" cov="" neeg="" teb,="" 84.1%="" ntawm="" cov="" neeg="" mob="" tau="" muaj="" kev="" txhim="" kho="" tseem="" ceeb="" hauv="" mg-adl="" cov="" qhab="" nia="" hauv="" thawj="" 2="" lub="" lis="" piam="" ntawm="" kev="" kho="" mob.="" hauv="" txoj="" kev="" tshawb="" fawb="" no,="" kev="" nyab="" xeeb="" ntawm="" efgartigimod="" piv="" rau="" cov="">

Tom qab ua tiav qhov kev sim ADAPT, 90% ntawm cov neeg mob tau nkag mus rau ADAPT ntxiv rau kev sim, qhib-daim ntawv lo txuas ntxiv kev kawm uas tau kav 3 xyoos los ntsuas qhov kev nyab xeeb mus sij hawm ntev thiab kev zam ntawm efgartigmod. Hauv ADAPT thiab ADAPT ntxiv, tsawg kawg 118 tus neeg mob tau txais kev kho efgartigmod rau 12 lub hlis lossis ntev dua.

efgartigimod mechanism ntawm kev nqis tes ua

Efgartigimod yog cov tshuaj tiv thaiv kab mob tawg nyob hauv txoj kev txhim kho, tsim los txo cov kab mob immunoglobulin G (IgG) cov tshuaj tiv thaiv thiab thaiv IgG ncig. Efgartigimod tuaj yeem khi rau FcRn, uas tau nthuav tawm thoob plaws hauv lub cev thiab ua lub luag haujlwm tseem ceeb hauv kev tiv thaiv kev puas tsuaj ntawm IgG cov tshuaj tiv thaiv. Thaiv FcRn tuaj yeem txo qis kev qhia ntawm IgG cov tshuaj tiv thaiv kab mob thiab tuaj yeem kho cov kab mob autoimmune paub tias tau tsav los ntawm cov kab mob IgG cov kab mob, suav nrog: myasthenia gravis (MG), kab mob ntev uas ua rau cov leeg tsis muaj zog; pemphigus vulgaris (PV), kab mob ntawm daim tawv nqaij mob uas ua rau tawv nqaij loj heev; tiv thaiv kab mob thrombocytopenia (ITP), tus kab mob ntev tshwm sim los ntawm ecchymosis thiab ntshav; mob ntev demyelinating polyneuropathy (CIDP)), tus kab mob uas ua rau lub paj hlwb puas tsuaj ua rau muaj teeb meem txav mus los.

Thaum Lub Ib Hlis 6, 2021, Zai Lab thiab argenx tshaj tawm tias ob tog tau mus txog qhov kev tso cai tshwj xeeb, thiab Zai Lab yuav yog lub luag haujlwm rau kev txhim kho kev txhim kho thiab kev lag luam ntawm efgartigimod hauv Suav Teb Loj (suav nrog Suav Teb Loj, Hong Kong, Taiwan thiab Macau) ).

Dr. Ren Hairui, tus thawj coj saib xyuas kev noj qab haus huv hauv zej zog thiab tiv thaiv kab mob Zai Lab, tau hais tias: Tam sim no muaj txog 200,000 tus neeg mob myasthenia gravis hauv Suav teb. Cov kev kho mob uas twb muaj lawm muaj tsawg heev thiab muaj qhov tsis xav tau kev kho mob loj. Raws li cov ntaub ntawv tam sim no ntawm efgartigimod, cov khoom no yuav tsum hloov pauv tam sim no ntawm kev kho mob ntawm myasthenia gravis thiab lwm yam kab mob autoimmune loj tom qab pom zoo.

Raws li cov lus cog tseg, Zai Lab yuav tau txais txoj cai tshwj xeeb los tsim thiab ua lag luam efgartigimod hauv Suav Teb Loj. Zai Lab yuav yog lub luag haujlwm rau kev sau npe thoob ntiaj teb kev tshawb fawb tshawb fawb thiab kev txhim kho efgartigimod rau ntau yam kev qhia hauv Suav teb. Ib qho ntxiv, Zai Lab tseem yuav muaj lub luag haujlwm rau theem 2 kev lees paub kev tshawb fawb rau ntau qhov kev qhia tshiab hauv Suav Teb Loj kom nrawm rau kev txhim kho ntau qhov kev qhia autoimmune rau efgartigimod ntawm lub ntiaj teb.