Skysona: Thawj txoj kev kho noob caj noob ces los kho lub paj hlwb adrenal leukodystrophy (CALD)! --- 1/2

Bluebird Bio tsis ntev los no tshaj tawm tias European Commission (EC) tau pom zoo Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D), uas yog kev kho noob ib zaug rau kev kho mob ntawm cov menyuam hnub nyoog qis dua 18 xyoo uas muaj ABCD1 hloov pauv noob neej thiab tsis tau HLA-sib piv kwv tij hematopoietic stem cell (HSC) pub dawb muaj rau cov neeg mob uas muaj lub paj hlwb thaum ntxov adrenoleukodystrophy (CALD).

Nws tsim nyog hais tias Skysona yog thawj zaug thiab tsuas yog siv ib zaug tshuaj kho mob pom zoo los ntawm European Union rau kev kho mob ntawm CALD. CALD yog ib yam kab mob neurodegenerative uas tsis tshua muaj tshwm sim thaum tseem me thiab tuaj yeem ua rau muaj kev puas tsuaj loj thiab tsis hloov pauv tau thiab tuag taus. Thaum Lub Xya Hli 2018, EMA tau tso cai Skysona' Qhov Muaj Peev Xwm Ua Yeeb Tshuaj Zoo (PRIME) rau kev kho mob CALD, thiab yav dhau los tau tso cai rau Orphan Drug Qualification (ODD).

CALD yog tus kab mob neurodegenerative loj heev. Yav dhau los, tsuas muaj kev xaiv kho mob rau CALD cov neeg mob yog hloov cov qia hlwb los ntawm cov neeg pub nyiaj, hu ua allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT), uas tau cuam tshuam nrog cov teeb meem loj thiab muaj neeg tuag, thaum tsis muaj kev sib txuam sib pab pub dawb (Kev pheej hmoo tau nce ntxiv hauv CALD cov neeg mob nrog sib koom sib pab pub dawb (MSD). Nws kwv yees tias ntau dua 80% ntawm cov neeg mob kuaj mob CALD tsis muaj MSD.

Kev pom zoo ntawm Skysona rau npe yog qhov tseem ceeb hauv kev kho CALD. Lub hom phiaj kho ntawm cov tshuaj yog txhawm rau tiv thaiv kab mob kev loj hlob hauv cov menyuam nrog CALD yam tsis muaj MSD txhawm rau tiv thaiv kev poob paj hlwb ntxiv thiab txhim kho kev muaj sia nyob ntawm cov neeg mob hluas no. Skysona siv tus neeg mob' nws tus kheej hematopoietic qia hlwb. Txog tam sim no, tseem tsis tau muaj ntawv ceeb toom txog kev sib daj sib deev-tiv thaiv tus kab mob (GVHD), kev ua tsis zoo los yog tsis lees paub, lossis hloov pauv ntsig txog kev tuag (TRM) hauv kev tshawb fawb.

Bluebird Bio Thawj Tswj Hwm Andrew Obenshain tau hais tias: "Skysona yog thawj zaug thiab tsuas yog siv ib zaug tshuaj kho mob pom zoo los ntawm European Union los kho CALD cov neeg mob. Tus kab mob no yog tus kab mob neurodegenerative ua rau muaj kev puas tsuaj. Peb zoo siab heev rau txhua tus neeg uas coj peb mus rau Cov Neeg ntawm qhov tseem ceeb no. Lub hom phiaj ntawm Bluebird Bio yog txhawm rau txhim kho txoj kev kho mob uas rov sau CALD ntawm qib caj ces. Kev pom zoo niaj hnub no sawv cev ntau dua 20 xyoo kev tshawb fawb thiab kev txhim kho, uas yog lub hauv paus rau kev kho cov noob yav tom ntej. ."

Adrenal leukodystrophy (ALD) yog qhov tsis tshua muaj X-txuas cov teeb meem metabolic uas feem ntau cuam tshuam rau txiv neej; thoob ntiaj teb, nws tau kwv yees tias ib ntawm txhua 21,000 tus txiv neej yug menyuam tshiab tau kuaj mob nrog ALD. Tus kab mob no yog tshwm sim los ntawm kev hloov pauv hauv ABCD1 noob, uas cuam tshuam rau kev tsim cov qog adrenal leukodystrophin (ALDP) thiab tom qab ntawd ua rau muaj cov tshuaj lom ntau ntxiv ntawm cov saw roj ntau ntev (VLCFA), feem ntau hauv cov qog adrenal thiab cov teeb meem dawb ntawm lub hlwb thiab tus txha nqaj qaum. Kwv yees li 40% ntawm cov tub hluas nrog ALD yuav txhim kho CALD, uas yog daim ntawv loj tshaj ntawm ALD.

CALD yog tus kab mob neurodegenerative zuj zus thiab hloov pauv tsis tau uas cuam tshuam nrog kev puas tsuaj ntawm myelin, uas yog kev tiv thaiv kab mob ntawm cov hlab ntsha hlwb hauv lub hlwb ua lub luag haujlwm xav thiab tswj cov leeg nqaij. Cov tsos mob ntawm CALD feem ntau tshwm sim thaum menyuam yaus (hnub nyoog nruab nrab 7 xyoo), nrog kev poob qis thiab maj mam ua haujlwm ntawm kev paub thiab lub cev ua haujlwm. Kev kuaj mob thaum ntxov ntawm CALD yog qhov tseem ceeb heev vim tias qhov txiaj ntsig ntawm kev kho mob sib txawv nrog qib kev kho mob ntawm tus kab mob. Yog li ntawd, kev kho yuav tsum tau ua ua ntej tus kab mob loj zuj zus. Yog tsis kho, ze li ib nrab ntawm cov neeg mob yuav tuag tsis pub dhau 5 xyoos txij li pib muaj cov tsos mob.