Sanofi qhov cuam tshuam tshiab tshiab VIII kev kho mob efanesoctocog alfa tau txais kev ceev nrawm los ntawm Asmeskas FDA!

Sanofi tau tshaj tawm tsis ntev los no hauv Asmeskas Chaw Tswj Xyuas Khoom Noj thiab Tshuaj (FDA) tau tso cai efanesoctocog alfa (yav dhau los BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Kev Tawm Tshav Tawm Ceev (FTD) rau kev kho mob ntawm cov neeg mob ntshav A. efanesoctocog alfa yog hom tshiab ntawm kev hloov kho VIII uas ywj siab ntawm von Willebrand factor (vWF) thiab muab ze rau cov theem ib txwm muaj ntawm cov kev ua rau feem ntau ntawm lub lis piam hauv kev tiv thaiv kev kho mob ib zaug ib zaug.

Nyob rau lub Yim Hli 2017, Asmeskas FDA thiab European Commission (EC) tau tso cai me nyuam ntsuag ib nyuag npe tshuaj (ODD) rau efanesoctocog alfa. Sanofi thiab Sobi tau mus txog kev koom tes los tsim thiab ua lag luam efanesoctocog alfa.

Kev khiav ceev ceev (FTD) lub hom phiaj rau kev tsim kho tshuaj sai thiab tshuaj xyuas sai rau cov kab mob loj los daws cov kev kho mob tsis txaus ntseeg nyob hauv thaj chaw tseem ceeb. Tau txais cov peev txheej nrawm nrawm rau cov tshuaj sim txhais tau tias cov tuam txhab kws kho mob tuaj yeem cuam tshuam nrog FDA ntau dua thaum lub sijhawm tshawb fawb thiab kev txhim kho. Tom qab xa tawm daim ntawv thov kev lag luam, lawv tsim nyog rau kev pom zoo nrawm thiab kev tshuaj xyuas ua ntej yog tias lawv ua tau raws cov qauv tsim nyog. Ib qho ntxiv, lawv kuj tsim nyog rau cov nqi tshuaj xyuas.

Efanesoctocog alfa muaj lub peev xwm los hloov cov kev hloov pauv hloov kev kho mob ntawm cov neeg mob hemophilia A thiab sawv cev rau lub hom tshiab tshiab ntawm qhov kev hloov kho VIII. Ib nrab-lub neej ntawm kev ua raws li kab lis kev cai VIII txoj kev kho yog txwv los ntawm von Willebrand factor (vWF) chaperone effect, uas yog xav hais tias yuav txwv lub sijhawm uas yam tseem nyob hauv lub cev. efanesoctocog alfa yog hom tshiab fusion protein, tsim raws li Fc fusion technology tshiab, los ntawm kev ntxiv thaj av ntawm vWF thiab XTEN® peptide kom ntev nws lub sijhawm hauv cov ntshav ncig.

Efanesoctocog alfa muaj qhov muaj peev xwm los muab kev tiv thaiv los ntshav nyob ze rau feem ntau ntawm lub limtiam, thiab qhov nce ntawm ib nrab ntawm lub neej yuav txo qis ntau npaum li cas ntawm kev noj tshuaj tiv thaiv kev kho mob rau ib zaug ib lub lim tiam.

Hauv cov qauv ua ntej ntawm hemophilia A, kev tswj hwm qhov siab tshaj plaws ntawm efanesoctocog alfa yog 4 npaug ntau dua li ntawm rFVIII. Cov tshuaj yuav cia siab tias yuav muab cov neeg mob hemophilia A zoo dua thiab muaj kev tiv thaiv zoo tiv thaiv txhua yam kev los ntshav.

Qhov kev kawm tam sim no Theem 3 XTEND-1 tseem ntsuas kev nyab xeeb thiab kev ua tau zoo ntawm cov neeg mob yav tas los ≥12 xyoo (n=150) nrog hom ntshav hom A XTEND-1 yog qhov qhib-npe, tsis yog xaiv cov kev kawm nrog rau 2 cov pab pawg sib luag. Cov ncauj lus hauv pawg tiv thaiv tau txais 50 IU / kg ntawm efanesoctocog alfa prophylactic kev kho mob txhua lub lim tiam rau 52 lub lim tiam. Cov pab pawg hauv kev kho mob uas xav tau tau txais efanesoctocog alfa (50 IU / kg) raws li xav tau ntawm 26 lub lis piam, thiab tom qab ntawd hloov mus rau efanesocococog alfa ib zaug ib lub lim tiam rau 26 lub lis piam.

Tam sim no, efanesoctocog alfa tab tom tshawb fawb soj ntsuam, thiab nws qhov kev nyab xeeb thiab tsis ua haujlwm tsis tau soj ntsuam los ntawm ib lub koom haum tswj hwm.