Pioneering siRNA cov roj cholesterol-txo cov tshuaj Leqvio: Qhov tseem ceeb thiab ntev txo LDL-C!--2/2

Nws tsim nyog hais tias Leqvio yog lub ntiaj teb' thawj zaug thiab tsuas yog cuam tshuam me me RNA (siRNA) cholesterol-txo (LDL-C) kev kho. Cov khoom xyaw nquag ntawm cov tshuaj yog inclisran, uas yog thawj-ntawm-nws-zoo siRNA nrog lub tshuab tshiab ntawm kev ua. Los ntawm RNA cuam tshuam (RNAi), nws tuaj yeem txo cov kab mob atherosclerotic cardiovascular (ASCVD). , LDL-C qib hauv cov neeg mob uas muaj ASCVD qhov kev pheej hmoo sib npaug, heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH). Cov kab mob no yog cov tsav tsheb tseem ceeb ntawm lub plawv nres thiab mob stroke, thiab tej zaum yuav ua rau tuag taus.

Atherosclerosis sib raug rau qhov sib txuam ntawm lipids nyob rau lub sijhawm, feem ntau qis qis lipoprotein cholesterol (LDL-C) tsub zuj zuj ntawm cov phab ntsa sab hauv ntawm cov hlab ntsha. Kev sib tsoo ntawm atherosclerotic plaque tuaj yeem ua rau atherosclerotic cardiovascular cov xwm txheej, xws li mob plawv lossis mob stroke. ASCVD suav txog ntau dua 85% ntawm tag nrho cov hlab plawv tuag10. ASCVD yog qhov ua rau muaj kev tuag nyob hauv European Union, thiab lub nra ntawm ASCVD hauv Tebchaws Meskas yog ntau dua li lwm yam kabmob. Qhov kev pheej hmoo ntawm ASCVD sib npaug sib npaug rau cov xwm txheej uas tuaj yeem ua rau muaj kev pheej hmoo zoo sib xws ntawm ASCVD cov xwm txheej (xws li ntshav qab zib, heterozygous familial hypercholesterolemia).

Txawm hais tias muaj kev siv ntau ntawm statins, 80% ntawm cov neeg mob uas muaj kev pheej hmoo siab tsis ua raws li LDL-C lub hom phiaj pom zoo los ntawm cov lus qhia. Cov ntaub ntawv kho mob qhia tau hais tias nyob rau hauv cov neeg mob tau txais qhov siab tshaj plaws ntawm cov tshuaj lipid-txo txoj kev kho tab sis nrog nce LDL-C, Leqvio tuaj yeem txo qis LDL-C, thiab nws txoj kev nyab xeeb zoo ib yam li cov placebo. Los ntawm ib qho tshwj xeeb ob zaug-ib-xyoo noj cov tshuaj, Leqvio tuaj yeem sib xyaw ua ke rau hauv cov neeg mob' mus ntsib kws kho mob tsis tu ncua, txhim kho kev ua raws cai thiab txhim kho tus neeg mob prognosis.

Inclisiran yog thawj txoj kev kho cov roj cholesterol hauv qib siRNA, tsom rau cov protein convertase subtilisin 9 (PCSK9), uas yog lub luag haujlwm tseem ceeb uas lub cev tswj hwm LDL-C. PCSK9 protein tuaj yeem txo lub siab lub peev xwm los tshem tawm cov roj lipoprotein tsawg (LDL-C) los ntawm cov ntshav, thiab LDL-C tau lees paub tias yog ib qho tseem ceeb ntawm cov kab mob plawv (CVD). Lub hom phiaj PCSK9 muab cov qauv kho tshiab los tawm tsam LDL-C, uas yog suav tias yog qhov kev nce qib loj tshaj plaws hauv kev txo qis lipid tom qab statins (xws li Lipitor).

Inclisiran yog ib hom siRNA uas siv cov txheej txheem ntuj tsim los ntawm tib neeg RNA cuam tshuam los khi rau mRNA encoding PCSK9 protein kom txo cov qib mRNA thiab tiv thaiv lub siab los ntawm kev tsim PCSK9 protein los ntawm RNA cuam tshuam, yog li txhim kho lub siab lub peev xwm tshem tawm LDL-C. los ntawm cov ntshav, thiab Paub txog qhov txo qis ntawm LDL-C qib.

Txog rau tam sim no, ob hom tshuaj tiv thaiv kab mob monoclonal tsom rau inhibition ntawm PCSK9 protein tau pom zoo rau kev ua lag luam, uas yog Amgen's Repatha thiab Sanofi / Regeneron's Praluent. Tsis zoo li cov tshuaj monoclonal antibody PCSK9 inhibitor, raws li cov tshuaj RNAi, inclisiran ua haujlwm los ntawm kev kaw ncaj qha rau kev tsim cov protein ntau PCSK9 hauv daim siab.