Qhov ncauj MPO inhibitors yog tsim nyog rau FDA kev kho ceev nrawm rau cov neeg mob nrog MSA

Biohaven Pharmaceuticals tshaj tawm tias nws qhov ncauj myeloperoxidase (MPO) inhibitor verdiperstat (BHV-3241) tau tso cai sai ntawm kev tsim nyog los ntawm Asmeskas FDA rau kev kho mob ntawm cov neeg mob nrog ntau qhov system atrophy (MSA).

MSA yog ib qho kev mob neurodegenerative uas muaj feem cuam tshuam rau cov leeg hlwb (cov leeg hlwb uas tswj cov haujlwm tsis xws luag xws li ntshav siab lossis zom plab) thiab txav mus los, thiab ua kom pom cov tsos mob sib xyaw. Cov tsos mob no yog vim maj mam poob thiab tuag ntawm ntau hom hlwb paj hlwb hauv lub hlwb thiab tus txha caj qaum. Cov tsos mob feem ntau tshwm sim hauv cov neeg mob hauv lawv 50 s thiab hloov sai heev nyob rau hauv 5 txog rau 10 xyoo, uas ua rau lub cev muaj zog ploj zuj zus thiab thaum kawg txaj. Cov neeg uas muaj MSA feem ntau yuav mob ntsws thaum lub sij hawm muaj tus kab mob thiab yuav tuag sai sai los ntawm teeb meem plawv lossis ua pa. Txawm hais tias cov tshuaj muaj peev xwm kho qee cov tsos mob ntawm MSA, tam sim no tsis muaj txoj kev kho mob uas tuaj yeem ua rau qeeb kev kho mob thiab kho tus mob. Cov neeg mob no xav tau txoj kev kho kom zoo mus txo tus mob.

MPO yog tus tsav tseem ceeb ntawm cov txheej txheem ua haujlwm oxidative thiab inflammatory, thiab nws tau nce ntau hauv cov kab mob hlwb. Kev txwv tsis pub cov dej num ntawm MPO yog qhov muaj kev cia siab rau kev kho tus mob neuroinflammation thiab neurodegenerative (suav nrog MSA). Txoj kev tshawb pom pom tias nce MPO qib theem kuj tseem cuam tshuam nrog ntau tus mob sclerosis thiab Alzheimer' s kab mob. Verdiperstat yog qhov tshuaj xyuas qhov ncauj qhov tseeb MPO inhibitor, thiab Biohaven tau txais kev tshawb fawb thiab kev tsim daim ntawv tso cai los ntawm AstraZeneca hauv 2018. Tsoom Fwv Teb Chaws Asmeskas FDA thiab Lub Chaw Kuaj Tshuaj European Tshuaj Tiv Thaiv Me Nyuam Me.

Cov txiaj ntsig ua ntej ntawm qib dhau los 2 cov kev soj ntsuam sim qhia tau pom tias qhov txiaj ntsig tseem ceeb tau ntsuas los ntawm kev ntsuas kev sib koom tes ntawm MSA tau zoo dua. Tom qab 12 lub lis piam ntawm kev kho mob, cov placebo pawg' s tau poob los ntawm 4. 6 cov ntsiab lus, thaum siv 300 mg BHV { {6}} ob zaug ib hnub twg txo los ntawm 3. 7 cov ntsiab lus, thiab kev siv ntawm 600 mg BHV 3241 ob zaug ib hnub txo los ntawm 2. {{4 .} ntsiab lus. Lwm yam kev ntsuas tau tshwm sim (xws li cov qhab nia zoo li tus kheej ua tiav thiab MSA muaj lub neej zoo) kuj tau txhim kho raws li. Cov kev tshawb pom hauv cov chaw kho mob no ua tau raws li cov kev cuam tshuam neuroprotective ntawm verdiperstat pom nyob rau hauv cov tsiaj qauv. Verdiperstat cuam tshuam txo MPO kev ua haujlwm hauv tib neeg cov ntshav, uas yog biomarker rau cov tshuaj khi rau nws lub hom phiaj. Tam sim no, cov tshuaj tau raug tshuaj ntsuam xyuas rau kev ua tau zoo thiab kev nyab xeeb hauv ib theem 3 kev sim tshuaj.

GG quot; Kuj tseem muaj qhov xav tau tiag tiag rau kev kho mob ntawm MSA cov neeg mob, thiab peb zoo siab tias FDA tuaj yeem tso cai rau txoj kev muaj peev xwm ua kom ceev ceev," hais tias Irfan Qureshi, MD, Tus Lwm Thawj Coj ntawm Biohaven Neurology." Kev ua kom ceev nrawm yuav ua kom nrawm nrawm txhim kho verdiperstat kom nws tuaj yeem dhau los ua qhov kev xaiv kho mob rau cov neeg mob MSA."